[autismo-biologia] problematiche della sperimentazione clinica
daniela
daniela a autismo33.it
Lun 28 Set 2020 17:18:19 CEST
Sul sito della US National Library of Medicine
vengono descritti 394 programmi di sperimentazioni finalizzate a
verificare l’efficacia di nuovi trattamenti per l’autismo.
https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=autism+and+clinical+trials
Purtroppo molte sperimentazioni vengono interrotte prematuramente o
perché non si trova un numero sufficiente di partecipanti o perché il
principale ricercatore ha perso interesse per quel tema o per altri
motivi.
Pochi arrivano ad avere i risultati che i ricercatori si erano
prefissati di raggiungere al momento della programmazione della ricerca.
Quando poi questi risultati vengono raggiunti, un numero consistente di
sperimentazioni, anche ben disegnate e ben condotte, non viene
pubblicato.
Mechler e colleghi si sono chiesti il perché e hanno descritto le gravi
conseguenze di questa cattiva pratica nell’articolo
“Defining the hidden evidence in autism research. Forty per cent of
rigorously designed clinical trials remain unpublished ‐ a
cross‐sectional analysis”
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6877258/
Gli autori partono dalla considerazione che vi è un enorme bisogno di
avere a disposizione nuove opzioni terapeutiche per l’autismo e per i
gravi sintomi che spesso lo accompagnano, ma che il bias di
pubblicazione, ovvero il pregiudizio a causa del quale si fa una scelta
tra i lavori da pubblicare e si lasciano molti risultati non pubblicati,
rappresenta un grande problema per la ricerca clinica.
Sono quindi partiti dall’esame del data base della US National Library
of Medicine, http://ClinicalTrials.gov
dal quale hanno desunto che dal 2001 al 2014 erano state condotte e
portate a termine 50 sperimentazioni randomizzate controllate che
riguardavano interventi sullo spettro autistico.
La ricerca ha evidenziato che 30 sperimentazioni (60%) erano state
pubblicate, mentre 20 (40%) non erano state pubblicate.
Una così larga proporzione di risultati non pubblicati preclude la
disponibilità di un’informazione valida e ha il potenziale di distorcere
quella piattaforma di evidenza che dovrebbe essere la base delle
decisioni terapeutiche.
I farmaci attualmente in uso mostrano alti livelli di eventi avversi
(specialmente gli antipsicotici) che costituiscono un grosso problema
per i pazienti e per i loro familiari. Sono pertanto altamente
necessarie nuove opzioni terapeutiche che presentino un miglior
profilo di efficacia, sicurezza e tollerabilità.
La ricerca ha evidenziato che vengono pubblicati preferenzialmente i
risultati positivi, mentre i risultati negativi restano troppo spesso
non pubblicati.
Questo è dovuto presumibilmente al fatto che gli autori o gli sponsor
possono avere interesse nel non pubblicare risultati sfavorevoli o
perchè le riviste scientifiche preferiscono pubblicare articoli che
riportano risultati significativi, cosa che aumenta il loro impatto
nella comunità scientifica.
Il bias di pubblicazione puo’ portare a sovrastimare gli effetti
positivi e a trascurare importanti effetti indesiderati con conseguenze
negative per i pazienti e maggiori costi socio-economici.
Lo sviluppo di nuovi farmaci è lungo e costoso. Reclutare pazienti
pediatrici con disturbi psichiatrici per sperimentazioni terapeutiche è
particolarmente problematico. La pubblicazione di risultati negativi
impedirebbe ad altri ricercatori di ripetere esperienze fallimentari
per cercarne delle nuove.
La non pubblicazione di risultati negativi per terapie che già vengono
praticate off label e spesso col metodo del fai da te fa sì che queste
abitudini potenzialmente dannose si perpetuino senza che i
professionisti abbiano gli strumenti per dare consigli motivati.
Sperimentazioni ben condotte su tante terapie di efficacia dubbia
sarebbero di vitale importanza a patto che i risultati venissero
pubblicati comunque, sia che risultassero positivi, sia che risultassero
negativi.
Per quanto riguarda la scelta di cosa sperimentare, io credo che sia
necessaria una grande collaborazione tra la clinica, la ricerca di base,
le famiglie e le Istituzioni, che dovrebbero favorire anziché frenare le
sperimentazioni serie, programmate secondo le regole condivise dalla
Comunità scientifica internazionale.
Daniela Mariani Cerati
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