[autismo-biologia] Balovaptan - Roche

[daniela a autismo33.it]

Del balovaptan si é parlato in numerosi mass media soprattutto perché la
Food and Drug Administration (Fda) gli ha concesso la designazione di
terapia fortemente innovativa (breakthrough therapy designation) nel
trattamento dei disordini dello spettro autistico.

https://www.pharmastar.it/news/fda/autismo-per-lfda-balovaptan-una-terapia-fortemente-innovativa-25866

La novitá di questa sperimentazione consiste nel fatto che il farmaco ha
dimostrato un’efficacia superiore al placebo nella capacità di interazione
sociale e di comunicazione, ovvero nei sintomi “core” dell’autismo, cosa
nella quale avevano fallito molti altri farmaci, pur promettenti nelle
premesse biologiche e nelle sperimentazioni in aperto.

I risultati dello studio non permettono ancora l’immissione in commercio
per la quale ci deve essere una ulteriore sperimentazione, la cosiddetta
fase terza.

Un altro farmaco ha superato il confronto col placebo nel migliorare i
sintomi “core” dell’autismo: la bumetanide. Il lavoro é stato pubblicato
nel marzo 2017

Transl Psychiatry. 2017 Mar 14;7(3):e1056. doi: 10.1038/tp.2017.10.
Effects of bumetanide on neurobehavioral function in children and
adolescents with autism spectrum disorders.
Lemonnier E et al.

https://www.nature.com/articles/tp201710

Copio dall’articolo

Eighty-eight patients with ASD spanning across the entire pediatric
population (2-18 years old) were subdivided in four age groups and
randomized to receive bumetanide (0.5, 1.0 or 2.0 mg twice daily) or
placebo for 3 months. The mean CARS value was  
significantly improved in the completers group (P: 0.015). Also, 23
treated children had more than a six-point improvement in the  CARS
compared with only one placebo-treated individual. Bumetanide
significantly improved CGI (P: 0.0043) and the SRS score by
more than 10 points (P: 0.02)


La sperimentazione col bumetanide é stata fatta su tutta l’etá pediatrica
(2 – 17 anni) e su tutto il range del funzionamento mentale, a differenza
del balovaptan che é stato sperimentato su adulti maschi con quoziente
intellettivo nella norma. Unici criteri di esclusione per la bumetanide
l’epilessia e l’assunzione di farmaci psicotropi.

Anche per la bumetanide é necessaria una ulteriore sperimentazione di fase
terza per la immissione in commercio. Si tratta di un diuretico i cui
effetti collaterali sono ben noti e si possono monitorare e prevenire, Ma
il problema degli effetti collaterali verrá affrontato qualora il farmaco
superi anche la fase terza.

Delle premesse biologiche per l’uso di un diuretico nell’autismo abbiamo
parlato sulla lista nel dicembre 2012
http://autismo33.it/pipermail/autismo-biologia/2012-December/000868.html

Alla prossima
     Daniela Mariani Cerati


> Buongiorno a tutti,
> ho partecipato sui risultati dello studio VANILLA alla conferenza
> all'IMFAR
> (allora si chiamava ancora così) dell'anno scorso.
> Lo studio VANILLA era la replica dello studio AVIATION (che aveva
> coinvolto
> solo adolescenti): ha reclutato soggetti maschi adulti con ASD (anche già
> in terapia con farmaci, tranne il risperidone che era un criterio di
> esclusione) che sono stati trattati con 3 dosaggi diversi di RG7314 (o
> balovaptan) o placebo.
> Gli outcome primari (cioè gli obiettivi su cui è stato costruito e pensato
> lo studio) erano la scala SRS-2 (Social Responsiveness Scale) e la
> valutazione della sicurezza. Gli obiettivi secondari erano la risposta
> alla
> scala Vineland, ABC (Aberrant Behavior Checklist), la RBS-R (Repetitive
> Behavior Scale-Revised), la CGI-I, la STAI (State-Trait Anxiety
> Inventory),
> la ADAMS (Anxiety, Depression and Mood Scale).
> Per quanto riguarda gli outcome primari l'RG7314 è stato ben tollerato (i
> principali effetti avversi riportati sono stati: mal di testa,
> irritabilità
> e ansia). Non si è riscontrata differenza tra balovaptan e placebo nei
> punteggi alla SRS-2. TRa gli outcome secondari i ricercatori hanno
> osservato che due dei dosaggi testati (il 4 e il 10 mg, ma non l'1.5)
> mostravano un miglioramento al punteggio totale della Vineland e ai
> punteggio alle sottoscale Comunicazione e Sociale della Vineland
>
> Buona giornata a tutti
> Natascia Brondino
>
> Il giorno 4 febbraio 2018 21:20, <daniela a autismo33.it> ha scritto:
>
>> Sulla sperimentazione in base alla quale l’FDA ha incoraggiato la Roche
>> a
>> proseguire e ha dichiarato che il riconoscimento e l’immissione in
>> commercio del Balovaptan sono degni di un procedimento accellerato io ho
>> trovato soltanto la seguente presentazione
>>
>> https://insar.confex.com/insar/2017/webprogram/Paper24343.html
>>
>> dove si dice "The final primary, secondary, and exploratory outcome
>> measures results will be presented at the meeting"
>> Qualcuno sa cosa é stato presentato al meeting dell’INSAR, the
>> International Society for Autism Research, del maggio scorso?
>>
>> Un articolo approfondito sulla vasopressina e sui farmaci in corso di
>> sperimentazione a base di vasopressina e del balovaptan che, bloccando
>> il
>> recettore della vasopressina V1a, ne modula l’azione, si trova al link
>>
>> http://www.spazioasperger.it/index.php?q=valutazione-e-
>> intervento&f=423-balovaptan-il-caso-del-farmaco-per-lo-
>> spettro-autistico-e-la-vasopressina
>>
>>
>> > La notizia viene data anche da un sito in lingua italiana
>> >
>> > https://www.pharmastar.it/news/fda/autismo-per-lfda-
>> balovaptan-una-terapia-fortemente-innovativa-25866
>> >
>> >        Daniela MC
>> >
>> >> Invio ai gentili componenti della lista questo link per eventuali
>> >> commenti
>> >>
>> >> https://www.biospace.com/article/unique-fda-calls-
>> roche-s-autism-drug-a-breakthrough/?TrackID=15#sc=
>> socialmedia&me=socialmedia&cm=0
>> >>
>> >> Grazie
>> >>
>> >> Cordiali saluti
>> >> AM
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> Natascia Brondino
> MD, PhD
> Department of Brain and Behavioral Sciences
> University of Pavia,
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