Lo studio di fase 2 riguarda il composto sperimentale RG7314, descritto nella Pipeline Roche come "un composto chimico potente e specifico, antagonista del recettore V1A della vasopressina, implicata nella modulazione degli aspetti emotivi e dei defici sociali prsenti neu pazienti con disturbi dello spettro autistico". Scopo dello studio di fase 2 è provare il concetto che contrastando l'attività della vasopressina si possano controllare alcuni dei sintomi chiave dell'autismo. L'enpoint dello studio è rappresentato dalle variazioni degli item della SRS-2 (Social Responsiveness Scale) dopo 12 mesi di trattamento rispetto all'inizio della terapia in pazienti adulti tra 18 e 65 anni. Lo studio è condotto in 29 centri degli Stati Uniti e Riche stima che si completi entro la fine del 2016. La grande industria si occupa di Autismo e di tutte le malattie orfane di terapia con bisogni residuali nei confronti della terapia esistente, che sono quelle che oggi possno in grado maggiore offrire remunerazione e sostenibilità agli investimenti in ricerca. Il problema è quello già evidenziato in passato : perchè l'industria possa scoprire e sviluppare composti è necessario avere bersagli biologici validi nei confronti dei quali tali composti possano agire (nel caso in oggetto, il recettore V1A della vasopressina. Oggi la scoperta non è più basata sulla casualità (serendipity), ma sulla comprensione dei meccanismi patogenetici della malattia e sulla identificazione dei bersagli a livello molecolare. Tuttavia nell'autismo vi sono situazioni che interessano prodotto senza brevetto (vedi ad esempio l'impiego del propanololo) nelle quali - a fronte di risultati positivi in studi esploratori di fase 2 - non si procede alla conferma dei risultati negli studi di conferma della fase 3. Questa è una situaizone sulla quale intervenire. Giuseppe Recchia Il giorno 17 dicembre 2015 12:52, daniela marianicerati < [email protected]> ha scritto:

Dal sito dell'NIH risulta che la multinazionale Hoffmann-La Roche sta facendo una sperimentazione su un farmaco per l'autismo*A Study of RG7314 to Investigate Efficacy and Safety in Individuals With Autism Spectrum Disorders*

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01793441?term=autism+and+clinical+tri...

A Multi-Center, Randomized, Double-Blind, 12-Week, Parallel Group, Placebo-Controlled Proof of Concept Study to Investigate the Efficacy and Safety of RG7314 in Individuals With *Autism* Spectrum Disorders (ASD)

La sperimentazione si propone di arruolare 240 maschi con diagnosi di disturbi dello spettro autistico di eta' compresa tra i 18 e i 45 anni. Del farmaco sperimentale si conosce solo un codice per cui non se ne puo' giudicare il livello di plausibilita' biologica.

E' una novita' che la grande industria si occupi di autismo. In altri campi l' industria, ricca di mezzi finanziari e umani, e' stata artefice di grandi progressi che sono andati a beneficio della salute dei pazienti. Speriamo che la stessa cosa avvenga per l'autismo. La conclusione della sperimentazione e' prevista per settembre 2016. Vedremo.

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