Lo studio di fase 2 riguarda il composto sperimentale
RG7314, descritto nella Pipeline Roche come "un composto chimico potente e specifico, antagonista del recettore V1A della vasopressina, implicata nella modulazione degli aspetti emotivi e dei defici sociali prsenti neu pazienti con disturbi dello spettro autistico".Scopo dello studio di fase 2 è provare il concetto che contrastando l'attività della vasopressina si possano controllare alcuni dei sintomi chiave dell'autismo.
L'enpoint dello studio è rappresentato dalle variazioni degli item della SRS-2 (Social Responsiveness Scale) dopo 12 mesi di trattamento rispetto all'inizio della terapia in pazienti adulti tra 18 e 65 anni.
Lo studio è condotto in 29 centri degli Stati Uniti e Riche stima che si completi entro la fine del 2016.
La grande industria si occupa di Autismo e di tutte le malattie orfane di terapia con bisogni residuali nei confronti della terapia esistente, che sono quelle che oggi possno in grado maggiore offrire remunerazione e sostenibilità agli investimenti in ricerca. Il problema è quello già evidenziato in passato : perchè l'industria possa scoprire e sviluppare composti è necessario avere bersagli biologici validi nei confronti dei quali tali composti possano agire (nel caso in oggetto, il recettore V1A della vasopressina. Oggi la scoperta non è più basata sulla casualità (serendipity), ma sulla comprensione dei meccanismi patogenetici della malattia e sulla identificazione dei bersagli a livello molecolare.
Tuttavia nell'autismo vi sono situazioni che interessano prodotto senza brevetto (vedi ad esempio l'impiego del propanololo) nelle quali - a fronte di risultati positivi in studi esploratori di fase 2 - non si procede alla conferma dei risultati negli studi di conferma della fase 3. Questa è una situaizone sulla quale intervenire.
Giuseppe Recchia