malattie rare e nuove terapie per malattie comuni
In un interessante articolo della Stampa di ieri il Professor Giuseppe Remuzzi spiega come lo studio delle malattie rare, soprattutto di quelle dovute alla mutazione di un singolo gene, possa portare a terapie efficaci anche per malattie ad ampia diffusione. L’articolo è in rete al link http://media.mimesi.com/cacheServer/servlet/CropServer?date=20120725&idArtic... E’ la grande speranza che c’è anche per l’autismo. L’itinerario è quello descritto da Remuzzi: dal gene al topo mutante alla via metabolica di cui il gene fa parte ai possibili target per i farmaci. E’ in avanzata fase di sperimentazione una terapia della sindrome da X fragile che si inserisce in questo percorso . Ecco un link esplicativo http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=arbaclofen%20and%20fragile%20X
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daniela marianicerati