In un interessante articolo della Stampa di ieri il Professor Giuseppe Remuzzi spiega come lo studio delle malattie rare, soprattutto di quelle dovute alla mutazione di un singolo gene,  possa portare a terapie efficaci anche  per malattie ad ampia diffusione.

L’articolo è in rete al link http://media.mimesi.com/cacheServer/servlet/CropServer?date=20120725&idArticle=157992160&authCookie=153089763

E’ la grande speranza che c’è anche per l’autismo. L’itinerario è quello descritto da Remuzzi: dal gene al topo mutante alla via metabolica di cui il gene fa parte ai possibili target per i farmaci.

E’ in avanzata fase di sperimentazione una terapia della sindrome da X fragile che si inserisce in questo percorso . Ecco un link esplicativo