Il primo maggio scorso sono stati pubblicati sulla rivista Science Translational Medicine, due articoli che riportano risultati positivi nella socializzazione, nel comportamento adattivo e nelle abilità di vita quotidiana in soggetti trattati con due farmaci dal meccanismo d’azione apparentemente antitetico: un bloccante dei recettori per l’ossitocina e la stessa ossitocina. La rivista The Scientist dá un ampio resoconto di questi articoli e riporta i commenti di esperti non coinvolti con la ricerca. https://www.the-scientist.com/news-opinion/autism-symptoms-may-improve-with-... Non mi dilungo a fare commenti perché io avrei fatto gli stessi commenti e posto gli stessi “Caveat” che sono riportati nell’articolo di Scientist, di cui il farmacologo Dottor Giuseppe Recchia ha fatto la traduzione, per la quale lo ringrazio a nome degli iscritti alla lista Daniela Mariani Cerati I Sintomi dell'Autismo possono migliorare intervenendo sul percorso biologico di un ormone Modificare i livelli di vasopressina, un ormone legato all'ossitocina che è coinvolto nella regolazione del comportamento sociale dei mammiferi, potrebbe migliorare la funzione sociale nelle persone con disturbi dello spettro autistico, secondo i risultati di due studi clinici pubblicati il 1 maggio 2019 in Science Translational Medicine. Il blocco dei recettori per la vasopressina o la somministrazione diretta dell'ormone ai pazienti sono risultati associati a migliori esiti in termini di comportamento sociale. Alcuni ricercatori hanno tuttavia sollevato questioni circa i meccanismi biologici dietro i risultati. "Questi due studi forniscono informazioni importanti sul fatto che i sistemi vasopressina o vasopressina e ossitocina siano importanti nella comunicazione sociale" sostiene Lawrence Scahill, direttore degli studi clinici presso il Marcus Autism Center di Atlanta, il quale aggiunge che modificare questi sistemi potrebbe essere una potenziale strategia per il trattamento dell'autismo. "Ma penso che dobbiamo stare attenti a non sovra interpretare i risultati". Ci sono già diversi farmaci approvati per alcuni tratti, come l'irritabilità o l'aggressività, che sono associati al disturbo dello spettro autistico (ASD). Tuttavia, questi farmaci hanno una serie di effetti collaterali. Uno dei farmaci più utilizzati, il risperidone, è legato, ad esempio, all'aumento di peso e alla sonnolenza. In uno dei due studi pubblicati, i ricercatori di Roche hanno riportato i risultati di uno studio clinico di fase 2 di balovaptan, un farmaco che inibisce i recettori proteici della vasopressina. Più di 220 soggetti maschi adulti con ASD moderato o grave hanno preso uno dei quattro trattamenti in studio - placebo, o balovaptan ad una delle tre dosi. Dopo 12 settimane, i soggetti dei due gruppi che assumevano le dosi più elevate hanno mostrato miglioramenti nella socializzazione, un comportamento adattivo e abilità di vita quotidiana rispetto a quelli del gruppo placebo. Tuttavia, non ci sono stati miglioramenti statisticamente significativi nelle prestazioni dei pazienti sullaSocial Responsiveness Scale, una misura spesso utilizzata per valutare la gravità dell'ASD. Nel secondo studio, i ricercatori dell'Università di Stanford hanno riferito che i bambini dai 6 ai 12 anni che hanno ricevuto vasopressina in spray nasale hanno mostrato una migliore comunicazione sociale dopo quattro settimane rispetto a un gruppo di controllo. I 17 bambini che hanno ricevuto il trattamento hanno anche eseguito meglio i test in cui hanno dovuto riconoscere i volti o interpretare gli stati emotivi e mentali di altre persone rispetto ai 13 bambini trattati con un placebo. "I genitori hanno visto il miglioramento, i medici hanno visto il miglioramento, e le prestazioni dei bambini su test di laboratorio anche migliorato con vasopressina rispetto al placebo" afferma il coautore dello studio Karen Parker di Stanford. Entrambi gli studi hanno rilevato che i trattamenti sono risultati ben tollerati e non hanno sollevato preoccupazioni per la sicurezza. Ma il differente meccanismo di azione - blocco dei recettori della vasopressina o somministrazione di vasopressina esogena, rispettivamente - hanno sollevato domande tra alcuni ricercatori. "Si tratta di 2 approcci differenti al targeting per il sistema di vasopressina" afferma Elizabeth Hammock della Florida State University, che non ha partecipato allo studio"E non sappiamo con certezza come funziona l'uno o l'altro". Andrew Adesman, responsabile dell’unità di Pediatria dello sviluppo e del comportamento presso il Cohen Children's Medical Center di New York, che non ha partecipato al lavoro, sostiene che "sia necessaria molta più ricerca per dimostrare i benefici a lungo termine e la sicurezza di questo tipo di trattamento". E sconsiglia l'uso off-label di vasopressina, che è disponibile su prescrizione medica come antidiuretico, fino a quando non siano disponibili maggiori informazioni sui suoi effetti. "Penso che le famiglie e i medici devono essere cauti nell'uso di questo farmaco sulla base di un unico studio a breve termine".