Nel 2023 l’ente regolatorio USA, la Food and Drug Administration, ha approvato l’immissione in commercio del primo farmaco per i sintomi “core” di un disturbo del neurosviluppo, la sindrome di Rett. Il farmaco è la trofinetide. https://www.osservatoriomalattierare.it/malattie-rare/sindrome-di-rett/23212... Il fatto che un farmaco abbia superato il confronto con il placebo non per delle cooccorrenze, ma per i sintomi caratteristici del neurosviluppo, è un incoraggiamento a proseguire su questa strada non solo per la sindrome di Rett, ma anche per gli altri disturbi del neurosviluppo. La stessa molecola è in corso di sperimentazione per l’X fragile e per altri sottogruppi di autismo Clearly, trofinetide is a treatment that improves multiple pathways that are dysregulated in more than one subtype of ASD and further studies at optimal doses will be carried out and some are currently taking place. https://www.neurotherapeuticsjournal.org/article/S1878-7479(23)00165-4/fullt... Daniela Mariani Cerati