Ben detto, dal principio alla fine: se gli interessati (genitori,operatori, persone con autismo ad alto funzionamento) cominciano a farsi domande come queste ed altre sulla base dell'evidenza allora si può aprire una linea diretta con i "ricercatori" e chiedere loro ciò che interessa e non solo aspettare che siano loro ad impiantare gli studi. Nessuno lo ha mai fatto prima ma potrebbe essere molto utile proporre, concertare, capire l'iter e l'utilità di uno studio clinico; e certamente sarebbe più congruo e facile realizzarlo. Affettuosamente Aurelia Il giorno lun 28 set 2020 alle ore 17:28 daniela <[email protected]> ha scritto:
Sul sito della US National Library of Medicine vengono descritti 394 programmi di sperimentazioni finalizzate a verificare l’efficacia di nuovi trattamenti per l’autismo.
https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=autism+and+clinical+trials
Purtroppo molte sperimentazioni vengono interrotte prematuramente o perché non si trova un numero sufficiente di partecipanti o perché il principale ricercatore ha perso interesse per quel tema o per altri motivi. Pochi arrivano ad avere i risultati che i ricercatori si erano prefissati di raggiungere al momento della programmazione della ricerca. Quando poi questi risultati vengono raggiunti, un numero consistente di sperimentazioni, anche ben disegnate e ben condotte, non viene pubblicato.
Mechler e colleghi si sono chiesti il perché e hanno descritto le gravi conseguenze di questa cattiva pratica nell’articolo
“Defining the hidden evidence in autism research. Forty per cent of rigorously designed clinical trials remain unpublished ‐ a cross‐sectional analysis”
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6877258/
Gli autori partono dalla considerazione che vi è un enorme bisogno di avere a disposizione nuove opzioni terapeutiche per l’autismo e per i gravi sintomi che spesso lo accompagnano, ma che il bias di pubblicazione, ovvero il pregiudizio a causa del quale si fa una scelta tra i lavori da pubblicare e si lasciano molti risultati non pubblicati, rappresenta un grande problema per la ricerca clinica.
Sono quindi partiti dall’esame del data base della US National Library of Medicine, http://ClinicalTrials.gov dal quale hanno desunto che dal 2001 al 2014 erano state condotte e portate a termine 50 sperimentazioni randomizzate controllate che riguardavano interventi sullo spettro autistico.
La ricerca ha evidenziato che 30 sperimentazioni (60%) erano state pubblicate, mentre 20 (40%) non erano state pubblicate. Una così larga proporzione di risultati non pubblicati preclude la disponibilità di un’informazione valida e ha il potenziale di distorcere quella piattaforma di evidenza che dovrebbe essere la base delle decisioni terapeutiche.
I farmaci attualmente in uso mostrano alti livelli di eventi avversi (specialmente gli antipsicotici) che costituiscono un grosso problema per i pazienti e per i loro familiari. Sono pertanto altamente necessarie nuove opzioni terapeutiche che presentino un miglior profilo di efficacia, sicurezza e tollerabilità.
La ricerca ha evidenziato che vengono pubblicati preferenzialmente i risultati positivi, mentre i risultati negativi restano troppo spesso non pubblicati. Questo è dovuto presumibilmente al fatto che gli autori o gli sponsor possono avere interesse nel non pubblicare risultati sfavorevoli o perchè le riviste scientifiche preferiscono pubblicare articoli che riportano risultati significativi, cosa che aumenta il loro impatto nella comunità scientifica.
Il bias di pubblicazione puo’ portare a sovrastimare gli effetti positivi e a trascurare importanti effetti indesiderati con conseguenze negative per i pazienti e maggiori costi socio-economici.
Lo sviluppo di nuovi farmaci è lungo e costoso. Reclutare pazienti pediatrici con disturbi psichiatrici per sperimentazioni terapeutiche è particolarmente problematico. La pubblicazione di risultati negativi impedirebbe ad altri ricercatori di ripetere esperienze fallimentari per cercarne delle nuove.
La non pubblicazione di risultati negativi per terapie che già vengono praticate off label e spesso col metodo del fai da te fa sì che queste abitudini potenzialmente dannose si perpetuino senza che i professionisti abbiano gli strumenti per dare consigli motivati.
Sperimentazioni ben condotte su tante terapie di efficacia dubbia sarebbero di vitale importanza a patto che i risultati venissero pubblicati comunque, sia che risultassero positivi, sia che risultassero negativi.
Per quanto riguarda la scelta di cosa sperimentare, io credo che sia necessaria una grande collaborazione tra la clinica, la ricerca di base, le famiglie e le Istituzioni, che dovrebbero favorire anziché frenare le sperimentazioni serie, programmate secondo le regole condivise dalla Comunità scientifica internazionale. Daniela Mariani Cerati
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