Al convegno del 19 dicembre scorso https://www.youtube.com/watch?v=_K_PZJ8pb0I&list=PLZQ1y6mMVirc1blf4YsiGnKENL... il Dottor Giuseppe Recchia ha ricordato le tappe che una proposta terapeutica dovrebbe obbligatoriamente percorrere prima di potere essere considerata terapia di provata efficacia 1) Intuizione 2) ipotesi 3) studio pilota 4) Sperimentazione randomizzata controllata 5) Presentazione della sperimentazione ad un ente regolatorio che ne verifica la correttezza e giudica se quanto proposto puo’ essere considerato terapia oppure no. Tutto questo dovrebbe costituire l’ABC della pratica clinica. Purtroppo nei disturbi del neurosviluppo si passa troppo spesso dall’ipotesi, o al massimo dallo studio pilota, alla vendita diretta agli utenti, saltando le tappe intermedie e spesso evitando anche i terapeuti, ma dialogando direttamente con gli utenti che, nel caso dell’autismo, sono genitori disperati disposti a comprare a caro prezzo qualunque cosa venga loro proposta come terapeutica. In altri campi della medicina non è così e sarebbe bene che il campo del neurosviluppo non fosse la Cenerentola della medicina. Un esempio di scorrettezza prescrittiva, ossia di prescrizione di un farmaco che è ben lontano dall’avere percorso e superato le tappe descritte da Giuseppe Recchia , l’ho trovato in una lettera di genitori che si sono rivolti, per curare il figlio con autismo, ad un medico psicoterapeuta Agopuntore e Omeopata. Tra tante altre sostanze appartenenti prevalentemente alla categoria degli integratori, il medico prescrive Ossitocina 2 mg. cps 2 volte al dì. L’ossitocina è in commercio in soluzione per somministrazione endovenosa per l’induzione del parto. Da qualche decennio vi è una florida ricerca su altre attività dell’ossitocina, soprattutto in ambito psicologico e, almeno dal 2003, diversi autori propongono l’ossitocina come possibile terapia sintomatica dell’autismo ( Eric Hollander, Sherie Novotny, Margaret Hanratty, Rona Yaffe, Cocetta M De Caria, Bonnie R Aronowitz, Serge Mosovich, Oxytocin Infusion Reduces Repetitive Behaviors in Adults with Autistic and Asperger’s Disorders, Neuropsychopharmacology (2003) 28, 193-198) Avevo recensito questo articolo nel 2003 e lo avevo ricordato in un messaggio del 2012 http://autismo33.it/pipermail/autismo-biologia/2012-November/000857.html L’iter che obbligatoriamente un farmaco dovrebbe fare per essere prescritto da un medico come efficace è ancora molto lontano dall’ultima tappa descritta da Giuseppe Recchia. Siamo al punto 3. Uno studio pilota è stato infatti pubblicato nel 2017 “Intranasal oxytocin treatment for social deficits and biomarkers of response in children with autism Karen J. Parker, Ozge Oztan, Robin A. Libove, Raena D. Sumiyoshi, Lisa P. Jackson, Debra S. Karhson, Jacqueline E. Summers, Kyle E. Hinman, Kara S. Motonaga, Jennifer M. Phillips, Dean S. Carson, Joseph P. Garner, and Antonio Y. Hardan PNAS July 25, 2017 114 (30) 8119-8124; first published July 10, 2017; https://doi.org/10.1073/pnas.1705521114 Gli autori della ricerca correttamente concludono “Although confirmatory evidence from larger-scale, biomarker-stratified OXT treatment trials is needed, our findings suggest that OXT treatment has the potential to reduce suffering in ASD patients by enhancing quality of life through improved social abilities” “Benchè siano necessarie sperimentazioni su più larga scala, stratificate in base a dei biomarcatori, per confermarne l’efficacia, i nostri dati suggeriscono che il trattamento con ossitocina potrebbe ridurre la sofferenza dei pazienti con disturbi dello spettro autistico migliorandone la qualità della vita grazie al miglioramento delle abilità sociali” Nella sperimentazione è stata usata la via di somministrazione intranasale, ma è oggetto di discussione anche quale sia la via di somministrazione ottimale . Essendo un peptide, l’ossitocina non puo’ essere data per bocca perchè verrebbe completamente scissa dagli enzimi digestivi. Per avere effetti a livelli cerebrale si usa al momento la somministrazione di ossitocina per via intranasale. Anche di questa via di somministrazione, però, non si conosce ancora in maniera precisa la farmacocinetica (i.e. quanta ossitocina arriva al cervello, in quali regioni esattamente, per quanto tempo rimane). Questi dubbi sono condivisi dalla Dottoressa Bice Chini, che da decenni si dedica allo studio dell’ossitocina in modelli preclinici di alterato neurosviluppo. Non mi risulta che gli auspicati “larger-scale, biomarker-stratified OXT treatment trials” siano stati fatti, mentre constato che il medico psicoterapeuta Agopuntore e Omeopata prescrive l’ossitocina come se fosse un farmaco di provata efficacia. E la prescrive in compresse orali. Ma lo sa che l’ossitocina è un peptide e che, in quanto tale, viene scisso in aminoacidi dagli enzimi digestivi? E che le sperimentazioni, arrivate solo allo stadio di sperimentazioni pilota, sono state fatte per via endonasale? In una relazione ad un convegno del 2009 http://www.angsa.it/wp-content/uploads/2015/07/alternative_relazione_ottobre... mi chiedevo quali fossero gli ingredienti del successo delle medicine alternative e ipotizzavo che essi fossero la capacità comunicativa dei medici alternativi e l’arretratezza della ricerca. Una migliore comunicazione da parte dei medici “normali” potrebbe essere attuata subito consensualmente ad un potenziamento della ricerca che non si arrestasse sempre al progetto pilota auspicando degli studi clinici su larga scala che non arrivano mai Daniela Mariani Cerati