[autismo-biologia] sperimentazione di fase 2 del farmaco NNZ-2591 sulla sindrome di Phelan Mc Dermid
daniela
daniela a autismo33.it
Mar 19 Dic 2023 15:13:47 CET
Il primo novembre 2017 scrivevo che ci sono dei fattori protettivi
nella sindrome di Phelan Mc Dermid che possono mitigare l’effetto della
delezione dello Shank3. Tra questi la somministrazione di insulin-like
growth factor 1 o somatomedina C, fattore di crescita con proprietà
anaboliche
("SHANK3 and IGF1 restore synaptic deficits in neurons from 22q13
deletion syndrome patients,
Aleksandr Shcheglovitov e coll, Nature 2013, 14 nov, 503, 267 – 271").
Allora si parlava di ricerche fatte su cellule isolate in laboratorio.
https://autismo33.it/pipermail/autismo-biologia/2017-November/002685.html
Lo scorso 18 dicembre l’azienda Neuren Pharmaceuticals ha dato il
resoconto di una sperimentazione di fase 2 con NNZ-2591
https://go.drugbank.com/drugs/DB15601
su 20 bambini di età dai 3 ai 12 anni portatori della sindrome di Phelan
Mc Dermid, che ha dato risultati positivi su: communicazione,
comportamento, cognizione/apprendimento e socializzazione.
https://www.prnewswire.com/news-releases/neuren-phase-2-trial-shows-significant-improvements-in-phelan-mcdermid-syndrome-302017560.html
Le fasi della sperimentazione clinica sono descritte al link
https://www.aifa.gov.it/sperimentazione-clinica-dei-farmaci
Alla sperimentazione di fase 2 dovrà seguire la sperimentazione di fase
3, ovvero una sperimentazione controllata randomizzata su un numero
maggiore di casi, cosa non facile per una malattia rara, ma possibile
con l’organizzazione di uno studio multicentrico, che auspichiamo venga
fatto al più presto.
Daniela Mariani Cerati
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