[autismo-biologia] R: Disturbi dello spettro autistico, alt allo sviluppo di bumetanide, era in fase III

[mazzoni.armando a libero.it]

Da tempo si dice di identificare delle sottopopolazioni; guardando ai criteri di inclusione dello studio (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03715153) si può vedere che anche in questo caso si è proceduto in maniera orizzontale con criteri definiti dalle scale ADOS2, CARS, etc.

Chiedo ai componenti della lista perché si procede ancora così, se è vero che il quadro generale dei risultati delle ricerche metta fortemente in dubbio l'efficacia dei fenotipi così individuati.

A mio modesto e non titolato avviso, ma avrei ovviamente piacere che qualcuno titolato a farlo commentasse, si fa sempre più pressante la necessità di valutare un fenotipo in modo più allargato rispetto ai criteri di cui sopra e di accelerare la ricerca e la validazione dei biomarkers, anche di diversi domini, che non potranno essere altro che inferenziali (e su questo l'Intelligenza Artificiale gioca un ruolo importantissimo); essendo mille, e forse molte di più, le vie patogenetiche che portano all'autismo, l'individuazione di sottogruppi su cui testare l'efficacia di un farmaco (ma direi di qualsiasi tipologia di intervento) dovrà essere il risultato anche dello screening dei biomarkers.

Cordiali saluti
AM



-----Messaggio originale-----
Da: autismo-biologia <autismo-biologia-bounces a autismo33.it> Per conto di daniela
Inviato: domenica 12 settembre 2021 15:13
A: Autismo Biologia <autismo-biologia a autismo33.it>
Oggetto: Re: [autismo-biologia] Disturbi dello spettro autistico, alt allo sviluppo di bumetanide, era in fase III

Il 2021-09-12 13:24 Armando Mazzoni ha scritto:
> https://www.pharmastar.it/news/disturbi-dello-spettro-autistico-alt-al
> lo-sviluppo-di-bumetanide-era-in-fase-iii-36263/?fbclid=IwAR0IQpS-EsY1
> t1mOonddEksDVerGU5T4xfumQgueBUcPaJt3pgfO5wKukYU


Esplorare l'uso in sottopopolazioni
Yehezkel Ben-Ari, presidente di Neurochlore, ha definito i risultati "una grande delusione", aggiungendo che l'azienda "analizzerà ora in dettaglio i risultati... e potenzialmente esplorerà nuovi approcci basati sull'intelligenza artificiale, che potrebbero permetterci di identificare sottopopolazioni di persone che soffrono di [ASD], per le quali la bumetanide potrebbe essere efficace".

Da tempo si dice che bisogna identificare dei sottogruppi omogenei, in quanto la categoria dello spettro autistico è troppo vasta e l’autismo è il risultato finale di mille vie patogenetiche diverse, ognuna delle quali andrebbe studiata a parte e per ognuna delle quali si dovrebbero ipotizzare e sperimentare terapie ad hoc.
Chissà se Ben-Ari riuscirà a trovare dei sottogruppi che rispondono alla bumetanide!
     Daniela MC

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