[autismo-biologia] primi risultati di sperimentazioni controllate con farmaci agenti sul pathway della vasopressina
daniela
daniela a autismo33.it
Lun 6 Maggio 2019 12:04:08 CEST
Il primo maggio scorso sono stati pubblicati sulla rivista
Science Translational Medicine, due articoli che riportano risultati
positivi nella socializzazione, nel comportamento adattivo e nelle
abilità di vita quotidiana in soggetti trattati con due farmaci dal
meccanismo d’azione apparentemente antitetico: un bloccante dei
recettori per l’ossitocina e la stessa ossitocina.
La rivista The Scientist dá un ampio resoconto di questi articoli e
riporta i commenti di esperti non coinvolti con la ricerca.
https://www.the-scientist.com/news-opinion/autism-symptoms-may-improve-with-modification-of-hormonal-pathway-65827
Non mi dilungo a fare commenti perché io avrei fatto gli stessi commenti
e posto gli stessi “Caveat” che sono riportati nell’articolo di
Scientist, di cui il farmacologo Dottor Giuseppe Recchia ha fatto la
traduzione, per la quale lo ringrazio a nome degli iscritti alla lista
Daniela Mariani Cerati
I Sintomi dell'Autismo possono migliorare intervenendo sul percorso
biologico di un ormone
Modificare i livelli di vasopressina, un ormone legato all'ossitocina
che è coinvolto nella regolazione del comportamento sociale dei
mammiferi, potrebbe migliorare la funzione sociale nelle persone con
disturbi dello spettro autistico, secondo i risultati di due studi
clinici pubblicati il 1 maggio 2019 in Science Translational Medicine.
Il blocco dei recettori per la vasopressina o la somministrazione
diretta dell'ormone ai pazienti sono risultati associati a migliori
esiti in termini di comportamento sociale. Alcuni ricercatori hanno
tuttavia sollevato questioni circa i meccanismi biologici dietro i
risultati.
"Questi due studi forniscono informazioni importanti sul fatto che i
sistemi vasopressina o vasopressina e ossitocina siano importanti nella
comunicazione sociale" sostiene Lawrence Scahill, direttore degli studi
clinici presso il Marcus Autism Center di Atlanta, il quale aggiunge che
modificare questi sistemi potrebbe essere una potenziale strategia per
il trattamento dell'autismo. "Ma penso che dobbiamo stare attenti a non
sovra interpretare i risultati".
Ci sono già diversi farmaci approvati per alcuni tratti, come
l'irritabilità o l'aggressività, che sono associati al disturbo dello
spettro autistico (ASD). Tuttavia, questi farmaci hanno una serie di
effetti collaterali. Uno dei farmaci più utilizzati, il risperidone, è
legato, ad esempio, all'aumento di peso e alla sonnolenza.
In uno dei due studi pubblicati, i ricercatori di Roche hanno riportato
i risultati di uno studio clinico di fase 2 di balovaptan, un farmaco
che inibisce i recettori proteici della vasopressina. Più di 220
soggetti maschi adulti con ASD moderato o grave hanno preso uno dei
quattro trattamenti in studio - placebo, o balovaptan ad una delle tre
dosi.
Dopo 12 settimane, i soggetti dei due gruppi che assumevano le dosi più
elevate hanno mostrato miglioramenti nella socializzazione, un
comportamento adattivo e abilità di vita quotidiana rispetto a quelli
del gruppo placebo. Tuttavia, non ci sono stati miglioramenti
statisticamente significativi nelle prestazioni dei pazienti sullaSocial
Responsiveness Scale, una misura spesso utilizzata per valutare la
gravità dell'ASD.
Nel secondo studio, i ricercatori dell'Università di Stanford hanno
riferito che i bambini dai 6 ai 12 anni che hanno ricevuto vasopressina
in spray nasale hanno mostrato una migliore comunicazione sociale dopo
quattro settimane rispetto a un gruppo di controllo. I 17 bambini che
hanno ricevuto il trattamento hanno anche eseguito meglio i test in cui
hanno dovuto riconoscere i volti o interpretare gli stati emotivi e
mentali di altre persone rispetto ai 13 bambini trattati con un placebo.
"I genitori hanno visto il miglioramento, i medici hanno visto il
miglioramento, e le prestazioni dei bambini su test di laboratorio anche
migliorato con vasopressina rispetto al placebo" afferma il coautore
dello studio Karen Parker di Stanford.
Entrambi gli studi hanno rilevato che i trattamenti sono risultati ben
tollerati e non hanno sollevato preoccupazioni per la sicurezza. Ma il
differente meccanismo di azione - blocco dei recettori della
vasopressina o somministrazione di vasopressina esogena, rispettivamente
- hanno sollevato domande tra alcuni ricercatori.
"Si tratta di 2 approcci differenti al targeting per il sistema di
vasopressina" afferma Elizabeth Hammock della Florida State University,
che non ha partecipato allo studio"E non sappiamo con certezza come
funziona l'uno o l'altro".
Andrew Adesman, responsabile dell’unità di Pediatria dello sviluppo e
del comportamento presso il Cohen Children's Medical Center di New York,
che non ha partecipato al lavoro, sostiene che "sia necessaria molta più
ricerca per dimostrare i benefici a lungo termine e la sicurezza di
questo tipo di trattamento". E sconsiglia l'uso off-label di
vasopressina, che è disponibile su prescrizione medica come
antidiuretico, fino a quando non siano disponibili maggiori informazioni
sui suoi effetti. "Penso che le famiglie e i medici devono essere cauti
nell'uso di questo farmaco sulla base di un unico studio a breve
termine".
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