[autismo-biologia] Propranololo

Lun 18 Nov 2013 21:02:40 CET

L'unico modo per non alimentare speranze non fondate è sottoporre le
ipotesi (come questa) alla verifica sperimentale. La ricerca sull'autismo è
purtroppo ricca di centinaia di sperimentazioni cliniche esploratorie (come
questa) che generano ipotesi e scarsissima di sperimentazioni allargate in
grado di confermare o escludere tali ipotesi.
Nel caso specifico, il fatto che l'ipotesi riguardi un farmaco in commercio
è favorevole in quanto la verifica sperimentale allargata può essere fatta
senza dover generare altri dati (tossicologici etc).
Se i risultati ottenuti in questo studio con il propanololo sono giudicati
rilevanti ai fini della terapia, procedere alla verifica sperimentale
allargata è una necessità, non una opzione. Il problema casomai riguarda le
modalità per condurre tale verifica (un conto è uno studio con 20 persone,
un altro con 500). L'Italia ha una capacità di ricerca clinica in tale
settore non ancora ottimale (fino a quando l'osservatorio AIFA della
sperimentazione clinica sui farmaci era consultabile, la ricerca con le
parole chiave autismo, ASD etc riportava come attivo in Italia 1 solo
centro).  E' necessario costituire anche da noi una rete di centri formati
ed attrezzati per la sperimentazione clinica sull'autismo, in grado di
verificare in tempi rapidi le diverse ipotesi prodotte dalle osservazioni
cliniche, dalla ricerca sperimentale sull'animale oppure dai piccoli studi
clinici pilota come questo sul propanololo (oppure bisogna sperare che lo
facciano altri da qualche altra parte). E' sicuramente un impegno oneroso
in termini di tempo e risorse, ma alla portata del nostro paese.
Giuseppe Recchia

On Mon, Nov 18, 2013 at 2:20 PM, Panei Pietro <pietro.panei a iss.it> wrote:

>  La notizia è, ovviamente, interessante anche se potrebbe restare, come
> altre volte in passato, senza seguito. La terapia farmacologica dell’ASD
> richiede molta prudenza e bisogna evitare di alimentare speranze legittime
> ma che potrebbero rivelarsi infondate. Per altro verso, non sarebbe il
> primo caso di farmaco approvato con un’indicazione che si rivela efficace
> verso patologie diverse da quelle per cui era stato studiato. Convengo con
> il Dr. Recchia sulle difficoltà di raccogliere dati sperimentali, però la
> sperimentazione clinica è l’unica via praticabile per acquisire certezze.
> Esistono attualmente metodi statistici e disegni dello studio clinico che
> permettono di minimizzare il numero di pazienti necessari ad ottenere
> risultati scientificamente validi. In attesa del network della ricerca
> clinica su ASD.
>
> Cordialmente
>
> Pietro Panei
>
>
>
> *Da:* autismo-biologia-bounces a autismo33.it [mailto:
> autismo-biologia-bounces a autismo33.it] *Per conto di *daniela
> marianicerati
> *Inviato:* domenica 17 novembre 2013 23.39
> *A:* lista autismo-biologia
> *Oggetto:* [autismo-biologia] Propranololo
>
>
>
>
>
> Un vecchio farmaco beta bloccante, il propranololo, sta dando risultati
> incoraggianti nell’autismo
>
>
> http://sfari.org/news-and-opinion/conference-news/2013/society-for-neuroscience-2013/drug-improves-social-cognitive-skills-in-people-with-autism
>
> Riporto alcune considerazioni in merito del farmacologo Dottor Giuseppe
> Recchia
>
>
>
> "Questo è interessante per 2 motivi:
>
>  1.      Interessa i sintomi core dei ASD
>
> 2.      Riguarda un farmaco (generico) già in commercio per altre
> indicazioni (e pertanto rapidamente disponibile per la sperimentazione)
>
>  Il problema è il solito della terapia dell’ASD : sempre studi piccoli,
> che sollevano ipotesi senza verificarle (ovvero confermare o escludere).
>
> Per la ricerca sull’autismo il primo bisogno è rappresentato dalla
> realizzazione di una rete di centri di ricerca clinica in grado di
> verificare le ipotesi raccolte da altri (o generate da se stessi), come ad
> esempio questa.
>
> GR"
>
>
>
>
>
> *The drug propranolol improves social behavior and cognition in teenagers
> and young adults with autism, suggest results from a small trial presented
> Sunday at the 2013 Society for Neuroscience annual meeting in San Diego.
> Propranolol is approved to treat anxiety, high blood pressure and abnormal
> heart rhythms. At last year's Society for Neuroscience annual meeting,
> David Beversdorf’s group at the University of Missouri, Columbia showed
> that propranolol enhances functional connectivity between certain brain
> regions and improves verbal fluency in people with autism. Another study
> published last year found that the drug improves memory and attention
> deficits in individuals with the disorder.*
>
> *Both of these studies, however, are based on small numbers.*
>
>
> * The new study tested the drug in 20 high-functioning people with autism
> who have intelligence quotients higher than 85. The individuals, 19 men and
> 1 woman, were between 15 and 31 years old.*
>
> *The researchers recorded the participants' heart rates and perspiration
> before the experiment to gauge their levels of anxiety and stress. They
> then gave ten of the participants a single dose of propranolol and the
> other ten a placebo. Neither the researchers nor the individuals knew who
> received which treatment. After an hour, about the time it takes for
> propranolol to cross the blood-brain barrier, a researcher engaged the
> participants in one-on-one conversation and rated their sociability,
> including whether they stayed on topic and asked questions.*
>
> *For the cognitive tests, the researchers measured verbal problem-solving
> by asking the participants to solve 20 anagrams, such as turning IRBCK into
> BRICK. They also asked the participants to memorize a list of 12 words and
> tested their memory of the list later.*
>
>
> * They found that the participants who took propranolol earned better
> overall scores than people taking the placebo. "We're seeing an improvement
> with the drug and it's really exciting," says lead investigator Rachel
> Zamzow, a graduate student of neuroscience in Beversdorf's lab. Compared
> with the placebo, propranolol also improves nonverbal behaviour, such as
> whether a participant's shoulders face another person during conversation
> and whether he leans in as he talks to someone. Those who got propranolol
> also solved the anagrams faster than the controls, suggesting improvements
> in verbal problem solving.*
>
>
> * Interestingly, participants who had higher heart rate variability at the
> start of the two experiments benefited most from propranolol. It's possible
> that the drug selectively helps people with autism who have high levels of
> stress or anxiety, Zamzow says. "The hope is that they would come into a
> clinician's office and maybe have their sympathetic activity measured
> before they're even put on a drug that might not benefit them," she says.*
>
>
>
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