[autismo-biologia] Europa e America insieme alla ricerca del farmaco per l'autismo

[daniela marianicerati]

 Nell’ambito della Iniziativa Europea per le
medicine innovative (EU Innovative Medicines Initiative) si
è formato un consorzio pubblico-privato denominato ‘European
Autism Interventions — A Multicenter Study for Developing New Medications’ (EU-AIMS)”
che ha cominciato ad essere operativo nell’aprile 2012.
Un articolo dal titolo 
EU-AIMS: a boost to autism research
che descrive le
diverse linee di ricerca del consorzio è apparso su 
Nature Reviews
Drug Discovery11, 815-816 (November 2012)| doi:10.1038/nrd3881
a
firma di Declan Murphy & Will Spooren
http://www.nature.com/nrd/journal/v11/n11/full/nrd3881.html
La
finalità del consorzio è quella di trovare farmaci che agiscano sui sintomi
propri dell’autismo, tentativo che nel recente passato è stato più volte fatto,
ma che è sempre fallito.
La
fenfluramina, il naltrexone, la secretina e altri farmaci sembravano miracolosi
quando sperimentati su qualche sporadico caso in aperto, ma nessuno ha retto al
confronto col placebo. 
 
L’ambito
in cui si pone EU-AIMSè quello della medicina transazionale, ovvero della
formulazione di ipotesi patogenetiche che partono da dati biologici ricavati
dalla ricerca di base e da modelli animali. Da questi dati si formula un’ipotesi
fisiopatologica, si individuano possibili  bersagli sui quali i farmaci potrebbero agire,
si sperimentano questi farmaci sulle colture di cellule in vitro e sugli
animali e, quando si ha una solida base di partenza, si passa alla
sperimentazione sull’uomo. 
 
 Ecco alcuni dei filoni di ricerca : la sdifferenziazione
a cellule totipotenti di cellule prese dai pazienti, l’identificazione dei fenotipi
cellulari e la correlazione tra  fenotipi
ed eziologie; 
 
la  ricerca di vie metaboliche comuni a malattie
monogeniche diverse, con identificazione  di possibili target per i farmaci, successiva sperimentazione  su animali resi “autistici” agendo sulla
via metabolica incriminata e verifica dell’eventuale scomparsa dei sintomi dopo
la somministrazione di detti farmaci.
 
I
diversi centri europei che fanno parte del consorzio  si scambiano dati e materiale biologico e
collaborano con l’analogo consorzio americano: the
Autism Genetic Resource Exchange (AGRE).
 
L’articolo si conclude nel modo seguente
 
This initiative creates, for the first time, an
integrated network of academic centres, industry, charities and patient groups
to identify novel targets and test new therapies for ASD. Together, we aim to
achieve the above goals in the next 5 years.
 
Questa iniziativa crea, per la prima volta, una rete integrata di
centri universitari, industriali, fondazioni benefiche  e associazioni  di pazienti per identificare nuovi target e
testare nuove terapie per i disturbi dello spettro autistico. Insieme, speriamo
di raggiungere le finalità di cui sopra nei prossimi cinque anni. 
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