R: Re: [autismo-biologia] sperimentazione di farmaci per la sindrme da X fragile

eledaniele a libero.it eledaniele a libero.it
Gio 10 Giu 2010 20:47:29 CEST



salve sono eleonora daniele.scusate se chiedo vostre informazioni. con quale 
associazione parlo. grazie per le indicazioni sui farmaci ma avrei bisogno di 
avere informazioni piu' adeguate e possibilmente vi indirizzo alla mail della 
life inside. il sito e' www.life inside.it  grazie
>Data: 10-giu-2010 4.27
>A: "autismo-biologia a autismo33.it"<autismo-biologia a autismo33.it>
>Ogg: Re: [autismo-biologia] sperimentazione di farmaci per la sindrme da X	
fragile
>
>Grazie Daniela. Bel lavoro di investigazione hai fatto! È davvero  
>pensabile che il farmaco di cui "non" si parlava sia questo (o un suo  
>simile): http://en.wikipedia.org/wiki/Fenobam
>Speriamo in bene.
>Un saluto.
>
>Stefano P.
>
>On 9 Jun 2010, at 22:08, daniela marianicerati  
><marianicerati a yahoo.it> wrote:
>
>> In un articolo del New York Times del 29 aprile scorso
>> http://www.nytimes.com/2010/04/30/health/research/30fragile.html?
pagewanted=
>> la ditta Novartis dava qualche anticipazione moderatamente  
>> ottimistica su un farmaco per la sindrome da X fragile che pareva  
>> dare dei miglioramenti in una sperimentazione in corso.
>> Il rappresentante della Novartis diceva e non diceva.
>> Per motivi commerciali non diceva il nome del farmaco. Dava una  
>> speranza, ma poi diceva che il campione era ancora troppo piccolo e  
>> che il prosieguo della sperimentazione avrebbe potuto dare risultati  
>> negativi.
>> Stefano Palazzi a ragione ha chiesto “Ma dov’è la notizia?”
>> Ovviamente la notizia sarà degna di questo nome quando i risultati d 
>> ella sperimentazione verranno pubblicati. Per ora sappiamo che più d 
>> i un’industria ha accettato di avventurarsi in questo campo, che pri 
>> ma sembrava proibito.
>> Un eventuale risultato positivo potrebbe essere utile anzitutto per  
>> i portatori dell’X fragile e forse per tutto lo spettro autistico, m 
>> a soprattutto sarebbe un rinforzo positivo, uno stimolo a fare altre 
>>  ipotesi e sperimentazioni per i sintomi nucleari dell’autismo.
>> Ancora non abbiamo il lavoro che ci dice come sono andate le  
>> sperimentazioni di nuovi farmaci, ma qualche anticipazione è stata d 
>> ata all’ International Meeting for Autism Research in Philadelphia,  
>> May 20 - May 22.
>>
>> Copio da “The Independent” del 2 giugno scorso
>> "Drugs currently prescribed are chiefly aimed at controlling  
>> aggression and anxiety, which afflicts some of those affected. But  
>> trials of new drugs which target the classic symptoms of autism are  
>> now beginning.
>> Initial results from a small trial of a drug called arbaclofen,  
>> presented at the International Meeting for Autism Research in  
>> Philadelphia last week, suggest it may improve social skills in  
>> people with fragile X syndrome and autism, including communication  
>> and sociability, and reduce outbursts of irritability.
>> Randall Carpenter of Seaside Therapeutics in Cambridge,  
>> Massachusetts, which is testing the drug, told New Scientist:  
>> "People may learn more, learn to speak better, learn social skills  
>> and to be more communicative."
>> The researchers were working on the hypothesis that the absence of  
>> the fragile X gene causes disorders of synaptic function – disorders 
>>  at the junctions or synapses between the nerves – and that this may 
>>  also be the cause of the autistic symptoms. A successful treatment  
>> for fragile X may therefore also be effective in alleviating autisti 
>> c symptoms. The trial involved 63 subjects aged between six and 40.
>> Elizabeth Berry-Kravis, who led the study at Rush University Medical  
>> Centre in Chicago, earlier treated a separate group of fragile X  
>> patients with a different drug, fenobam. Some patients showed calmed  
>> behaviour, reduced hyperactivity and lower anxiety, similar to the  
>> drug's action in earlier studies on mice.
>> "Currently there are no therapies on the market to treat cognitive  
>> deficits associated with fragile X syndrome. This pilot study [of  
>> fenobam] has identified the potential beneficial clinical effects,  
>> but further study is needed."
>>
>> Su Medline ho trovato due studi pubblicati sul fenobam:  uno sull’uo 
>> mo e uno su roditori
>> http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19126569
>> http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18571098
>>
>> Sembra un giallo con la suspence. Come finiranno le sperimentazioni  
>> di farmaci sulla sindrome da X fragile? Speriamo che la prossima  
>> puntata sia davvero prossima!!!
>>
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