[autismo-biologia] sperimentazione di farmaci per la sindrme da X fragile

[Stefano Palazzi]

Grazie Daniela. Bel lavoro di investigazione hai fatto! È davvero  
pensabile che il farmaco di cui "non" si parlava sia questo (o un suo  
simile): http://en.wikipedia.org/wiki/Fenobam
Speriamo in bene.
Un saluto.

Stefano P.

On 9 Jun 2010, at 22:08, daniela marianicerati  
<marianicerati a yahoo.it> wrote:

> In un articolo del New York Times del 29 aprile scorso
> http://www.nytimes.com/2010/04/30/health/research/30fragile.html?pagewanted=
> la ditta Novartis dava qualche anticipazione moderatamente  
> ottimistica su un farmaco per la sindrome da X fragile che pareva  
> dare dei miglioramenti in una sperimentazione in corso.
> Il rappresentante della Novartis diceva e non diceva.
> Per motivi commerciali non diceva il nome del farmaco. Dava una  
> speranza, ma poi diceva che il campione era ancora troppo piccolo e  
> che il prosieguo della sperimentazione avrebbe potuto dare risultati  
> negativi.
> Stefano Palazzi a ragione ha chiesto “Ma dov’è la notizia?”
> Ovviamente la notizia sarà degna di questo nome quando i risultati d 
> ella sperimentazione verranno pubblicati. Per ora sappiamo che più d 
> i un’industria ha accettato di avventurarsi in questo campo, che pri 
> ma sembrava proibito.
> Un eventuale risultato positivo potrebbe essere utile anzitutto per  
> i portatori dell’X fragile e forse per tutto lo spettro autistico, m 
> a soprattutto sarebbe un rinforzo positivo, uno stimolo a fare altre 
>  ipotesi e sperimentazioni per i sintomi nucleari dell’autismo.
> Ancora non abbiamo il lavoro che ci dice come sono andate le  
> sperimentazioni di nuovi farmaci, ma qualche anticipazione è stata d 
> ata all’ International Meeting for Autism Research in Philadelphia,  
> May 20 - May 22.
>
> Copio da “The Independent” del 2 giugno scorso
> "Drugs currently prescribed are chiefly aimed at controlling  
> aggression and anxiety, which afflicts some of those affected. But  
> trials of new drugs which target the classic symptoms of autism are  
> now beginning.
> Initial results from a small trial of a drug called arbaclofen,  
> presented at the International Meeting for Autism Research in  
> Philadelphia last week, suggest it may improve social skills in  
> people with fragile X syndrome and autism, including communication  
> and sociability, and reduce outbursts of irritability.
> Randall Carpenter of Seaside Therapeutics in Cambridge,  
> Massachusetts, which is testing the drug, told New Scientist:  
> "People may learn more, learn to speak better, learn social skills  
> and to be more communicative."
> The researchers were working on the hypothesis that the absence of  
> the fragile X gene causes disorders of synaptic function – disorders 
>  at the junctions or synapses between the nerves – and that this may 
>  also be the cause of the autistic symptoms. A successful treatment  
> for fragile X may therefore also be effective in alleviating autisti 
> c symptoms. The trial involved 63 subjects aged between six and 40.
> Elizabeth Berry-Kravis, who led the study at Rush University Medical  
> Centre in Chicago, earlier treated a separate group of fragile X  
> patients with a different drug, fenobam. Some patients showed calmed  
> behaviour, reduced hyperactivity and lower anxiety, similar to the  
> drug's action in earlier studies on mice.
> "Currently there are no therapies on the market to treat cognitive  
> deficits associated with fragile X syndrome. This pilot study [of  
> fenobam] has identified the potential beneficial clinical effects,  
> but further study is needed."
>
> Su Medline ho trovato due studi pubblicati sul fenobam:  uno sull’uo 
> mo e uno su roditori
> http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19126569
> http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18571098
>
> Sembra un giallo con la suspence. Come finiranno le sperimentazioni  
> di farmaci sulla sindrome da X fragile? Speriamo che la prossima  
> puntata sia davvero prossima!!!
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