Nell’ambito della Iniziativa Europea per le medicine innovative (EU Innovative Medicines Initiative) si è formato un consorzio pubblico-privato denominato ‘European Autism Interventions — A Multicenter Study for Developing New Medications’ (EU-AIMS)” che ha cominciato ad essere operativo nell’aprile 2012. Un articolo dal titolo EU-AIMS: a boost to autism research che descrive le diverse linee di ricerca del consorzio è apparso su Nature Reviews Drug Discovery11, 815-816 (November 2012)| doi:10.1038/nrd3881 a firma di Declan Murphy & Will Spooren http://www.nature.com/nrd/journal/v11/n11/full/nrd3881.html La finalità del consorzio è quella di trovare farmaci che agiscano sui sintomi propri dell’autismo, tentativo che nel recente passato è stato più volte fatto, ma che è sempre fallito. La fenfluramina, il naltrexone, la secretina e altri farmaci sembravano miracolosi quando sperimentati su qualche sporadico caso in aperto, ma nessuno ha retto al confronto col placebo.   L’ambito in cui si pone EU-AIMSè quello della medicina transazionale, ovvero della formulazione di ipotesi patogenetiche che partono da dati biologici ricavati dalla ricerca di base e da modelli animali. Da questi dati si formula un’ipotesi fisiopatologica, si individuano possibili  bersagli sui quali i farmaci potrebbero agire, si sperimentano questi farmaci sulle colture di cellule in vitro e sugli animali e, quando si ha una solida base di partenza, si passa alla sperimentazione sull’uomo.    Ecco alcuni dei filoni di ricerca : la sdifferenziazione a cellule totipotenti di cellule prese dai pazienti, l’identificazione dei fenotipi cellulari e la correlazione tra  fenotipi ed eziologie;   la  ricerca di vie metaboliche comuni a malattie monogeniche diverse, con identificazione  di possibili target per i farmaci, successiva sperimentazione  su animali resi “autistici” agendo sulla via metabolica incriminata e verifica dell’eventuale scomparsa dei sintomi dopo la somministrazione di detti farmaci.   I diversi centri europei che fanno parte del consorzio  si scambiano dati e materiale biologico e collaborano con l’analogo consorzio americano: the Autism Genetic Resource Exchange (AGRE).   L’articolo si conclude nel modo seguente   This initiative creates, for the first time, an integrated network of academic centres, industry, charities and patient groups to identify novel targets and test new therapies for ASD. Together, we aim to achieve the above goals in the next 5 years.   Questa iniziativa crea, per la prima volta, una rete integrata di centri universitari, industriali, fondazioni benefiche  e associazioni  di pazienti per identificare nuovi target e testare nuove terapie per i disturbi dello spettro autistico. Insieme, speriamo di raggiungere le finalità di cui sopra nei prossimi cinque anni.