Nel 2003 era uscito un articolo molto promettente sulla ossitocina come possibile terapia dei sintomi nucleari dell’autismo

Autori: Eri Hollander, Sherie Novotny, Margaret Hanratty, Rona Yaffe, Cocetta M De Caria, Bonnie R Aronowitz, Serge Mosovich

Titolo: Oxytocin Infusion Reduces Repetitive Behaviors in Adults with Autistic and Asperger’s Disorders

Fonte: Neuropsychopharmacology (2003) 28, 193-198

http://www.nature.com/npp/journal/v28/n1/full/1300021a.html

Sul bollettino dell’angsa, dopo un riassunto dell’articolo, facevo il seguente commento

" Anche questo lavoro, come quello, illustrato nel numero 4/5 del 2002 sul risperidone, è un lavoro finanziato dallo Stato Americano e dalle associazioni di genitori, tra cui il CAN (Cure Autism Now), fondato dai coniugi Iversen nel 1995. L’esigenza da cui nascono queste ricerche è quella, ben espressa dagli Iversen, di investire risorse nella ricerca per scoprire i meccanismi biologici che portano all’autismo con mezzi adeguati ai tempi. Questo significa tenere conto dei progressi delle neuroscienze e favorire interazioni reciproche tra conoscenze biologiche di base e ricerca clinica. Tra i pregi di questo lavoro sta il fatto di essere partiti da basi razionali, cioè da premesse di biologia molto solide. Prima di arrivare alla sperimentazione sull’uomo infatti sono state fatte ricerche molto raffinate sul ruolo dell’ossitocina nello sviluppo delle abilità sociali negli animali e nell’uomo. La sperimentazione dà un suggerimento per un’eventuale terapia, ma aiuta anche a fare luce sulla genesi dei disturbi autistici e pone le basi per altre sperimentazioni, in particolare è un invito a replicare la ricerca per verificare che i risultati positivi siano confermati da altri gruppi di ricercatori. Usa una metodologia corretta in quanto esiste il gruppo di controllo a cui viene somministrato il placebo, condizione indispensabile per verificare se un miglioramento è dovuto al farmaco o al caso. Si vede infatti che il 40% dei soggetti ha dei risultati positivi col placebo. Questo dato, ben noto a chi si occupa di farmacologia clinica, deve mettere in guardia contro quei numerosi venditori di nuove terapie che, oltre a partire da premesse razionali molto deboli, portano a riprova dell’efficacia solo testimonianze entusiastiche di genitori, senza riportare quelle di chi non ha avuto risultati e senza nessun gruppo di controllo.

Un altro merito del presente lavoro è l’assoluta novità in quanto l’ossitocina è un farmaco veramente diverso da tutti quelli finora sperimentati nell’autismo e il risultato positivo, anche se non entusiasmante, incoraggia a continuare su questa strada.

Non vi sono ancora le premesse per proporre l’ossitocina come terapia, cosa che sarebbe possibile anche con formulazioni per via nasale, che sono state utilizzate in sperimentazioni sul disturbo ossessivo-compulsivo. C’è per ora l’indicazione a replicare la sperimentazione con la stessa metodologia rigorosa utilizzata in questo lavoro che speriamo incoraggi altri ricercatori e, spiegabilmente, anche l’industria, che, anche in questo caso, è stata totalmente assente”

Sono passati nove anni e il lento percorso della sperimentazione dell’ossitocina continua, ma siamo ancora lontani dall’avere risposto al quesito se essa abbia i requisiti per diventare una terapia sintomatica dell’autismo e se il bilancio tra effetti positivi e negativi sia favorevole.

La compagnia che la sta sperimentando è Kyalin Biosciences

La sperimentazione è solo in fase 1 e manca ancora tanta strada per arrivare a risultati conclusivi e a un eventuale indicazione terapeutica

Di questo e di altri farmaci in corso di sperimentazione per i sintomi nucleari dell’autismo parla l’ultimo numero della rivista Nature Review Drug Discovery nell’’articolo Autism spectrum disorders, che fornisce un aggiornamento sullo stato attuale dello sviluppo dei nuovi farmaci per il trattamento dei disturbi dello spettro autistico.

Dall’articolo copio la seguente tabella riassuntiva

Products in clinical development for ASDs (September 2012)

Drug	Mode of action	Formulation	ASD indication	Companies (licensee)	Phase (country)
CM-AT	Protease stimulant	Oral powder	Core symptoms	Curemark	III (United States)
Fluoxetine (AT001; previously NPL-2008)	Selective serotonin reuptake inhibitor	Oral rapidly disintegrating tablet	Core symptoms	Autism Therapeutics (previously Neuropharm)	III (United States)
Arbaclofen (STX-209)	GABA_Breceptor agonist	Oral rapidly disintegrating tablet	Core symptoms	Seaside Therapeutics	IIb (United States)
hUCB-MNC	Stem cell therapy	Injectable	Core symptoms	Beike Biotech	IIa (China)
Memantine hydrochloride	NMDA receptor antagonist	Oral capsule	Core symptoms	Forest Laboratories and Merz Pharma	II (United States)
Carbetocin	Oxytocin receptor agonist	Inhaled transnasal	Core symptoms	Kyalin Biosciences (previously Cypress Bioscience)	I (United States)
RO-5028442	Unknown	Unspecified	Core symptoms	Roche	I (United States)
RG-7314	Vasopressin antagonist	Unspecified	Social deficits	Roche	I (United States)
Lurasidone hydrochloride	Dopamine antagonist	Oral tablet	Core symptoms	Sunovion Pharmaceuticals	I (United States)

Vi sono farmaci innovativi, come l’antagonista della vasopressina, che si inserisce nel filone di ricerca sulle azioni pro socializzanti e anti socializzanti dei peptidi della neuroipofisi, al pari dell’ossitocina.

Vi sono vecchi farmaci, per i quali l’autismo sarebbe solo una nuova indicazione, come l’antidepressivo fuoxetina, l’antipsicotico lurasidone e l’antiAlzheimer memantina.

Vi è un farmaco sconosciuto di cui si conosce solo la sigla, RO-5028442, in fase uno di sperimentazione da parte della Roche.

Riuscirà uno di questi farmaci a superare il placebo in efficacia e innocuità?

Non vorrei dire “Ai posteri l’ardua sentenza”

L’industria, quando ci si mette, riesce a bruciare i tempi, come ha fatto in tanti campi della medicina nei quali malattie incurabili sono diventate curabili in tempi brevi.