L’NIH
(Ministero della Salute degli Stati Uniti) tiene un registro delle
sperimentazioni cliniche sull’autismo che compaiono al link
Ci
sono registrate ben 701 sperimentazioni.
Questo
dá l’impressione che ci sia un grande fermento di ricerca e che
siamo vicini a novitá importanti nell’approccio biologico alla
terapia dell’autismo.
Se
peró si leggono le singole voci si resta non poco delusi.
Di
alcune ricerche si sono perse le tracce. Di altre si dice che lo
studio é completato ma non ci sono risultati e non si danno
spiegazioni del perché. Non sono riusciti a portare a termine la
sperimentazione o i risultati sono negativi e non si ha la
motivazione a renderli noti?
Sarebbe
utile sapere queste cose perché, se i risultati sono negativi, non
vale la pena ripetere la sperimentazione. Se invece la ricerca non é
stata compiuta, potrebbe valerne la pena.
Molti
clinical trials hanno per oggetto farmaci giá in commercio
per altre patologie, come nel caso del trial dal titolo
Donepezil HCl:
Treating Cognitive Deficits in Autism
Il
donepezil é da anni in commercio per la cura dell’Alzheimer. Il
vantaggio di usare farmaci noti é evidente. Si conosce giá la
tollerabilitá e gli effetti collaterali nell’uomo, anche se, per
l’Alzheimer, l’uso riguarda gli anziani e non i bambini.
Copio
dalla videata
This
study has been completed.
Sponsor:
National
Institute of Mental Health (NIMH)
Information
provided by:
National
Institute of Mental Health (NIMH)
ClinicalTrials.gov
Identifier:
NCT00047697
First
received: October 11, 2002
Last
updated: October 13, 2008
Last
verified: October 2008
No
Study Results Posted on ClinicalTrials.gov for this Study
La
sperimentazione é iniziata nel 2002, completata nel 2008,
sponsorizzata dal NIMH, ma non ci é dato di saperne nulla.
Un
altro farmaco preso a prestito dall’Alzheimer é la memantina.
Correttamente
gli autori hanno pubblicato i risultati di due studi anche se
entrambi ad esito negativo: uno in doppio cieco di 12 settimane e
uno, iniziato con un doppio cieco di sei settimane e seguito da uno
studio in aperto di 42 settimane.
J
Child Adolesc Psychopharmacol. 2016 Mar 15. [Epub ahead of print]
Safety
and Efficacy of Memantine in Children with Autism: Randomized,
Placebo-Controlled Study and Open-Label Extension.
Aman
MG1, Findling
RL2, Hardan
AY3, Hendren
RL4, Melmed
RD5, Kehinde-Nelson
O6, Hsu
HA6, Trugman
JM6,Palmer
RH6, Graham
SM6, Gage
AT6, Perhach
JL6, Katz
E6.
Non
vi é stata
differenza nell’outcome
primario misurato dalla Social
Responsiveness Scale (SRS) compilata
dai genitori o chi per essi tra farmaco e placebo, benché un
miglioramento sia stato osservato in entrambi i gruppi, a documentare
ancora una volta l’efficacia del placebo.
Nessun
miglioramento nel gruppo trattato attivamente si é registrato
neanche per gli end points secondari, anzi una delle sotto-scale
contenute nel CCC-2 ha registrato un peggioramento del gruppo
memantina rispetto al placebo (p=0.02) dopo 12 settimane.
In
addition, there were no significant between-group differences on nine
of the 10 CCC-2 subscales at Week 12; however, there was a
significant difference favoring placebo in the context subscale ( p =
0.02) (Fig. 4).
The
CCC-2 is a validated, norm-referenced, informant rated scale that
assesses difficulties that affect communication (items 1–50) and
strengths that may be demonstrated during communication (items
51–70).
The
10 subscales are rated from 0 to 3 (higher scores indicate greater
impairment) and assess speech, syntax, semantics, coherence,
initiation, scripted language, context, nonverbal communication,
social relations, and interests.
Gli
effetti collaterali indesiderati, che
hanno avuto una
incidenza maggiore nel gruppo memantina rispetto al gruppo placebo,
sono stati:
irritabilitá
e aggressivitá
The
most common TEAEs (Treatment Emergent Adverse Events) that occurred
in the memantine group at a higher incidence than in the placebo
group were irritability (6.7% vs. 3.3%) and aggression (6.7% vs.
4.9%).
Per
quanto riguarda il placebo gli autori fanno le seguenti
considerazioni.
This
large placebo effect should not be surprising. In children with
autism, randomized clinical trials using a variety of treatments have
reported placebo response rates of 20–50% (King et al. 2013), which
could be attributed to several factors, including heightened
expectation of parents and caregivers, waxing and waning of symptoms,
and positive response to the attention and structure inherent to
clinical trials (Sandler 2005).
Il
grande effetto del placebo da un lato ci deve indurre a utilizzare
gli ingredienti di questo effetto nella gestione quotidiana delle
persone con autismo, dall’altro ci mostra quanto siano necessarie
le sperimentazioni controllate per non passare da illusione a
illusione
Daniela MC