Il successo della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica e per il morbo di Wiscott Aldrich potrebbe essere il primo di tanti.

Sostituire il gene malato con il gene sano non è più un’utopia. E’ stato fatto a Milano per bambini nel quali la diagnosi genetica era stata fatta e i sintomi o erano appena iniziati, o dovevano ancora comparire.

 

Questo dovrebbe essere un potente stimolo a non fermarsi alle diagnosi sintomatiche, come quella di spettro autistico, ma a fare in tutti i bambini con gravi ritardi dello sviluppo gli accertamenti utili per giungere alla diagnosi eziologica.