[autismo-biologia] Considerazioni sulla Evidence based Medicine e presentazione di una sperimentazione randomizzata controllata
daniela
daniela a autismo33.it
Mar 2 Giu 2020 22:35:58 CEST
La storia della medicina è piena di sedicenti terapie, utilizzate per
secoli, che si sono rivelate alla prova dei fatti inefficaci se non
addirittura dannose.
Da questa amara constatazione è nata la Evidence Based Medicine, in base
alla quale l’efficacia di ogni proposta terapeutica deve essere
dimostrata con una metodologia rigorosa: non solo documentare un
miglioramento di sintomi ben precisi dopo la terapia, ma confrontare la
terapia sperimentale con un’altra terapia, che deve essere o una terapia
la cui efficacia è già stata documentata, o il placebo, quando non
esiste nessuna terapia di documentata efficacia.
Un’altra condizione indispensabile è che i gruppi a confronto siano
confrontabili e per ottenere questo bisogna partire da un unico gruppo
ed estrarre a caso i componenti del gruppo sperimentale e di quello di
confronto.
Questo iter è relativamente facile quando si tratta di farmaci, dove è
possibile che pazienti e medici non conoscano chi assume il farmaco
sperimentale e chi il farmaco di confronto (in inglese si usa il
termine blind: cieco). Molto più complicato quando si tratta di
riabilitazione, dove bisogna rinunciare alla non conoscenza della
terapia da parte dei pazienti (o genitori degli stessi) e dei diretti
riabilitatori. Si puo’ però nascondere l’appartenenza all’uno o
all’altro gruppo ai professionisti che operano le valutazioni prima e
dopo la terapia.
Date queste non piccole difficoltà, in molte pubblicazioni sulla
riabilitazione questi principi non sono rispettati. Questo fa sì che i
risultati di dette sperimentazioni abbiano un valore molto relativo e
che la terapia oggetto della sperimentazione non possa pretendere di
diventare la terapia erogata dal Servizio Sanitario Nazionale come LEA a
tutti i pazienti che si trovano nelle condizioni dei soggetti che
partecipano alla sperimentazione di cui è testata l’efficacia.
Uno dei principi etici della Medicina moderna è che, quando di una
terapia si è documentata l’efficacia, è etico offrirla per prima a tutti
coloro che si trovano in quella condizione.
Ho fatto questa lunga premessa per presentare il seguente lavoro
Valeri, G., Casula, L., Menghini, D. et al. Cooperative parent-mediated
therapy for Italian preschool children with autism spectrum disorder: a
randomized controlled trial. Eur Child Adolesc Psychiatry (2019).
https://doi.org/10.1007/s00787-019-01395-5
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31549310/?from_single_result=Cooperative+parent-mediated+therapy+for+Italian+preschool+children+with+autism+spectrum+disorder%3A+a+randomized+controlled+trial.+Eur+Child+Adolesc+Psychiatry+%282019%29
Si tratta del resoconto di una sperimentazione che ha documentato,
rispettando i principi sopra menzionati, l’efficacia del coinvolgimento
attivo dei genitori nella terapia di bambini italiani con autismo di
età dai due ai sei anni.
Ritengo che questo lavoro sia molto importante per diversi motivi
1) Si è cercato di lavorare su un campione discretamente omogeneo, per
ovviare a quella eterogeneità dei casi di autismo che rende impossibile
confrontare i risultati anche al di dentro della stessa classificazione.
Per arrivare a questo risultato si sono esplicitati chiari criteri di
inclusione ed esclusione per entrare nel gruppo della sperimentazione.
2) Si è operata la randomizzazione partendo su questo gruppo. Questo
metodo è la regola nelle sperimentazioni dei farmaci, mentre è molto
raro per le sperimentazioni non farmacologiche nell’autismo
3) Il gruppo di controllo non resta senza terapia (il che sarebbe non
etico) ma è sottoposto alla cosiddetta terapia “as usual”, che viene ben
specificata, cosa che manca in molti lavori simili, dove si dice
terapia “as usual” e non si sa bene cosa contenga quell’”usual”.
4) I valutatori non conoscono la terapia che faranno o hanno fatto i
bambini
5) Si tratta di un lavoro fatto in Italia e, se questo puo’ non essere
importante per i farmaci, lo è moltissimo per una terapia abilitativa,
che risente inevitabilmente del contesto educativo e sociale nel quale
la terapia viene erogata.
6) Ritengo importante anche il fatto che gli autori dichiarino di non
avere conflitto di interessi. Sottolineo questo perché nelle riviste di
medicina è obbligatoria questa dichiarazione, che non preclude la
pubblicazione nel caso il conflitto ci sia, ma esige che sia dichiarato.
In diverse riviste di psicologia non ho visto questa dichiarazione,
mentre conoscevo alcuni autori che già procuravano a pagamento la
terapia oggetto della sperimentazione e in questo io vedevo un chiaro
conflitto di interessi.
Avrei molte altre osservazioni da fare, ma per ora mi limito a tradurre
l’abstract e tornerò sull’argomento in mail successive.
Abstract (traduzione della sottoscritta, Daniela Mariani Cerati)
L’intervento mediato dai genitori è da tempo largamente usato per i
bambini con disturbi dello spettro autistico (ASD) in età prescolare.
Studi precedenti indicano effetti da modesti a moderati sulle abilità
comunicative, ma con un’ampia eterogeneità che richiede ulteriore
ricerca.
In questa sperimentazione randomizzata controllata (RCT), la terapia
cooperativa mediata dai genitori (CPMT), un programma individualizzato
supervisionato per bambini piccoli con ASD, è stata somministrata a
bambini in età prescolare.
Tutti i bambini ricevevano lo stesso intervento psicosociale a bassa
intensità (LPI), che veniva erogato a casa e a scuola, per poi valutare
il potenziale beneficio addizionale della CPMT.
Trentaquattro partecipanti con ASD, di cui 7 femmine, di età compresa
tra 2 e 6,11 anni, e i loro genitori sono stati inclusi nella
sperimentazione.
L’esito principale, valutato in cieco, era costituito dalle abilità
socio comunicative, valutate usando il punteggio dell’algoritmo ADOS-G
SC.
Gli esiti secondari includevano la severità dei sintomi ASD, le abilità
di linguaggio valutate dai genitori, i problemi
emozionali/comportamentali e lo stress dei genitori riportato dagli
stessi.
Le valutazioni venivano fatte prima e subito dopo il trattamento (a sei
mesi) da un team multidisciplinare indipendente.
I risultati hanno documentato che il CPMT mostrava un beneficio
addizionale rispetto al LIP con miglioramenti significativi , valutati
in cieco, dell’esito primario, le abilità socio-comunicative, e di
alcuni esiti secondari come la severità dei sintomi di ASD, i problemi
emozionali e lo stess genitoriale correlato con l’interazione
disfunzionale genitore-figlio.
Non è stato invece rilevato nessun beneficio addizionale per le abilità
di linguaggio.
I dati del nostro RCT mostrano che il CPMT dà un addizionale
significativo beneficio per un trattamento a breve termine sui sintomi
propri dell’ASD, se confrontato con un gruppo di controllo attivo che
riceve solo LPI.
Maggiori informazioni sulla lista
autismo-biologia