[autismo-biologia] Considerazioni sulla Evidence based Medicine e presentazione di una sperimentazione randomizzata controllata

Mar 2 Giu 2020 22:35:58 CEST

La storia della medicina è piena di sedicenti terapie, utilizzate per 
secoli, che si sono rivelate alla prova dei fatti inefficaci se non 
addirittura dannose.

Da questa amara constatazione è nata la Evidence Based Medicine, in base 
alla quale l’efficacia di ogni proposta terapeutica deve essere 
dimostrata con una metodologia rigorosa: non solo documentare un 
miglioramento di sintomi ben precisi dopo la terapia, ma confrontare la 
terapia sperimentale con un’altra terapia, che deve essere o una terapia 
la cui efficacia è già stata documentata, o il placebo, quando non 
esiste nessuna terapia di documentata efficacia.

Un’altra condizione indispensabile è che i gruppi a confronto siano 
confrontabili e per ottenere questo bisogna partire da un unico gruppo 
ed estrarre a caso i componenti del gruppo sperimentale e di quello di 
confronto.
Questo iter è relativamente facile quando  si tratta di farmaci, dove è 
possibile che pazienti e medici non conoscano chi assume il farmaco 
sperimentale e chi  il farmaco di confronto (in inglese si usa il 
termine  blind: cieco).  Molto più complicato quando si tratta di 
riabilitazione, dove bisogna rinunciare alla non conoscenza della 
terapia da parte dei pazienti (o genitori degli stessi) e dei diretti 
riabilitatori. Si puo’ però nascondere l’appartenenza all’uno o 
all’altro gruppo ai professionisti che operano le valutazioni prima e 
dopo la terapia.

Date queste non piccole difficoltà, in molte pubblicazioni sulla 
riabilitazione questi principi non sono rispettati. Questo fa sì che i 
risultati di dette sperimentazioni abbiano un valore molto relativo e 
che la terapia oggetto della sperimentazione non possa pretendere di 
diventare la terapia erogata dal Servizio Sanitario Nazionale come LEA a 
tutti i pazienti che si trovano nelle condizioni dei soggetti che 
partecipano alla sperimentazione di cui è testata l’efficacia.

Uno dei principi etici della Medicina moderna è che, quando di una 
terapia si è documentata l’efficacia, è etico offrirla per prima a tutti 
coloro che si trovano in quella condizione.

Ho fatto questa lunga premessa per presentare il seguente lavoro

Valeri, G., Casula, L., Menghini, D. et al. Cooperative parent-mediated 
therapy for Italian preschool children with autism spectrum disorder: a 
randomized controlled trial. Eur Child Adolesc Psychiatry (2019). 
https://doi.org/10.1007/s00787-019-01395-5

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31549310/?from_single_result=Cooperative+parent-mediated+therapy+for+Italian+preschool+children+with+autism+spectrum+disorder%3A+a+randomized+controlled+trial.+Eur+Child+Adolesc+Psychiatry+%282019%29

Si tratta del resoconto di una sperimentazione che ha documentato, 
rispettando i principi sopra menzionati, l’efficacia del coinvolgimento 
attivo dei genitori nella terapia di bambini italiani con autismo  di 
età dai due ai sei anni.

Ritengo che questo lavoro sia molto importante per diversi motivi

1)	Si è cercato di lavorare su un campione discretamente omogeneo, per 
ovviare a quella eterogeneità dei casi di autismo che rende impossibile 
confrontare i risultati anche al di dentro della stessa classificazione. 
Per arrivare a questo risultato si sono esplicitati chiari criteri di 
inclusione ed esclusione per entrare nel gruppo della sperimentazione.
2)	Si è operata la randomizzazione partendo su questo  gruppo. Questo 
metodo è la regola nelle sperimentazioni dei farmaci, mentre è molto 
raro per le sperimentazioni non farmacologiche nell’autismo
3)	Il gruppo di controllo non resta senza terapia (il che sarebbe non 
etico) ma è sottoposto alla cosiddetta terapia “as usual”, che viene ben 
specificata, cosa che manca in molti lavori simili, dove  si dice 
terapia “as usual” e non si sa bene cosa contenga quell’”usual”.
4)	I valutatori non conoscono la terapia che faranno o hanno fatto i 
bambini
5)	Si tratta di un lavoro fatto in Italia e, se questo puo’ non essere 
importante per i farmaci, lo è moltissimo per una terapia abilitativa, 
che risente inevitabilmente  del contesto educativo e sociale nel quale 
la terapia viene erogata.
6)	Ritengo importante anche il fatto che gli autori dichiarino di non 
avere conflitto di interessi. Sottolineo questo perché nelle riviste di 
medicina è obbligatoria questa dichiarazione, che non preclude la 
pubblicazione nel caso il conflitto ci sia, ma esige che sia dichiarato. 
In diverse riviste di psicologia non ho visto questa dichiarazione, 
mentre conoscevo alcuni autori che già procuravano a pagamento la 
terapia oggetto della sperimentazione e in questo io vedevo un chiaro 
conflitto di interessi.

Avrei molte  altre osservazioni da fare, ma per ora mi limito a tradurre 
l’abstract e tornerò sull’argomento in mail successive.

Abstract  (traduzione della sottoscritta, Daniela Mariani Cerati)

L’intervento mediato dai genitori è da tempo largamente usato per i 
bambini con disturbi dello spettro autistico (ASD) in età prescolare.
Studi precedenti indicano effetti da modesti a moderati sulle abilità 
comunicative, ma con un’ampia eterogeneità che richiede ulteriore 
ricerca.
In questa sperimentazione randomizzata controllata (RCT), la terapia 
cooperativa mediata dai genitori (CPMT), un programma individualizzato 
supervisionato per bambini piccoli  con ASD, è stata somministrata a 
bambini in età prescolare.
Tutti i bambini ricevevano lo stesso intervento psicosociale a bassa 
intensità (LPI), che veniva erogato a casa e a scuola, per poi valutare 
il potenziale beneficio addizionale della CPMT.
Trentaquattro partecipanti con ASD, di cui 7 femmine, di età compresa 
tra 2 e 6,11 anni, e i loro genitori sono stati inclusi nella 
sperimentazione.
L’esito principale, valutato in cieco, era costituito dalle abilità 
socio comunicative, valutate usando  il punteggio dell’algoritmo ADOS-G 
SC.
Gli esiti secondari includevano la severità dei sintomi ASD, le abilità 
di linguaggio valutate dai genitori, i problemi 
emozionali/comportamentali e lo stress dei genitori riportato dagli 
stessi.
Le valutazioni venivano fatte prima e subito dopo il trattamento (a sei 
mesi) da un team multidisciplinare indipendente.
I risultati hanno documentato che il CPMT mostrava un beneficio 
addizionale rispetto al LIP con miglioramenti significativi , valutati 
in cieco, dell’esito primario, le abilità socio-comunicative, e di 
alcuni esiti secondari come la severità dei sintomi di ASD, i problemi 
emozionali e lo stess genitoriale correlato con l’interazione 
disfunzionale genitore-figlio.
Non è stato invece rilevato nessun beneficio addizionale per le abilità 
di linguaggio.
  I dati del nostro RCT mostrano che il CPMT dà un addizionale 
significativo beneficio per  un trattamento a breve termine sui sintomi 
propri dell’ASD, se confrontato con un gruppo di controllo attivo che 
riceve solo LPI.