[autismo-biologia] sperimentazione di nuovi farmaci
daniela
daniela a autismo33.it
Mer 17 Lug 2019 11:40:10 CEST
I disturbi dello spettro autistico non sono espressione di un disagio
psicologico dovuto a un ambiente famigliare inadeguato, ma hanno una
base biologica e pertanto anche il trattamento dovrebbe interferire con
i meccanismi biologici che ne sono alla base.
Questo filone di ricerca dovrebbe essere una priorità per un disturbo
che, almeno nella sua forma più severa, esita in una disabilità che
comporta un alto fabbisogno di sostegno per tutto l’arco della vita.
Da qualche anno ha preso coscienza di questa realtà anche la grande
industria, in particolare la Roche, che ha individuato una molecola, il
balovaptan che, inibendo i recettori proteici della vasopressina, si
inserisce nei meccanismi biochimici che interferiscono con la
comunicazione sociale .
Il farmaco è risultato superiore al placebo in uno studio clinico di
fase 2 nel quale 220 soggetti maschi adulti con disturbi dello spettro
autistico moderato o grave hanno mostrato miglioramenti nella
socializzazione, nel comportamento adattivo e nelle abilità della vita
quotidiana.
Ora è in corso uno studio di fase 3 il cui disegno è illustrato in modo
particolareggiato nel sito del Ministero della Salute degli Stai Uniti
(National Institute of Health)
A Phase III, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Efficacy, and
Safety Study of Balovaptan in Adults With Autism Spectrum Disorder With
a 2-Year Open-Label Extension.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03504917
Nel sito sono elencati anche quattro centri italiani che partecipano
alla sperimentazione
Italy
ASST di Pavia; Dip. di Scienze del Sistema Nervoso e del
Comportamento Recruiting
Pavia, Lombardia, Italy, 27100
AUSL di Piacenza; Psichiatria di Collegamento Recruiting
Piacenza, Lombardia, Italy, 29121
ASL TO2; Centro Pilota Regione Piemonte - Dip. Salute Mentale Not yet
recruiting
Torino, Piemonte, Italy, 10138
A.O.U. Policlinico di Catania - V. Emanuele - P.O. Gaspare Rodolico;
Dip. Terapia integrata disturbi resistenti Recruiting
Questo studio è necessario per aumentare il numero dei partecipanti e la
durata della sperimentazione, che arriva fino a due anni.
Si tratta di uno studio multicentrico che, come detto sopra, coinvolge
anche quattro realtà italiane, tre delle quali stanno ancora reclutando
nuovi partecipanti.
I partecipanti alla sperimentazione devono essere adulti, di ambo i
sessi, con diagnosi di spettro autistico e con quoziente intellettivo
uguale o superiore a 70.
Un punto decisamente importante per essere accettati è la presenza di un
caregiver disponibile ad accompagnare la persona nel suo percorso.
I criteri di inclusione e di esclusione sono elencati nel sito già
citato
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03504917
I criteri di inclusione e di esclusione sono rigidi in quanto una
sperimentazione si deve svolgere in condizioni quasi da laboratorio,
con un campione omogeneo e col minor numero possibile di variabili.
Essendo una sperimentazione, non sappiamo come andrà a finire. In ogni
caso invitiamo chi ne ha i requisiti a partecipare, mettendosi in
contatto con uno dei centri coinvolti.
Chi partecipa a una sperimentazione viene controllato e seguito da
vicino e usufruisce di un’ assistenza che va oltre la sperimentazione
stessa. Se poi la sperimentazione ha esito positivo, ha il privilegio di
potere subito usufruire della nuova terapia.
La sperimentazione è in fase avanzata per gli adulti.
E’ in atto anche una sperimentazione di fase 2 su bambini di ambo i
sessi.
Le leggi che regolano la sperimentazione sono in contrasto con le leggi
della biologia, che vorrebbero che una nuova terapia fosse sperimentata
all’esordio di una condizione patologica e non in fase avanzata, ma la
legge pone molti più ostacoli per la sperimentazione sui minori che
sugli adulti per cui, in disaccordo con quanto sarebbe razionale
biologicamente, si inizia con gli adulti per una condizione che per
definizione in fase adulta è già molto avanzata.
I risultati sui bambini si vedranno in un prossimo futuro.
Il campo delle terapie mediche dell’autismo è un campo minato nel quale
sino ad ora si sono addentrati in pochi e quei pochi hanno avuto dei
clamorosi insuccessi.
Fa onore alla Roche il fatto di affrontare questa sfida e ci auguriamo
che essa apra la strada a una nuova era nella terapia dell’autismo.
Daniela Mariani Cerati
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