[autismo-biologia] Hoffmann-La Roche e autismo

[gr0457]

Lo studio di fase 2 riguarda il composto sperimentale RG7314, descritto
nella Pipeline Roche come "un composto chimico potente e specifico,
antagonista del recettore V1A della vasopressina, implicata nella
modulazione degli aspetti emotivi e dei defici sociali prsenti neu pazienti
con disturbi dello spettro autistico".
Scopo dello studio di fase 2 è provare il concetto che contrastando
l'attività della vasopressina si possano controllare alcuni dei sintomi
chiave dell'autismo.
L'enpoint dello studio è rappresentato dalle variazioni degli item della SRS-2
(Social Responsiveness Scale) dopo 12 mesi di trattamento rispetto
all'inizio della terapia in pazienti adulti tra 18 e 65 anni.
Lo studio è condotto in 29 centri degli Stati Uniti e Riche stima che si
completi entro la fine del 2016.

La grande industria si occupa di Autismo e di tutte le malattie orfane di
terapia con bisogni residuali nei confronti della terapia esistente, che
sono quelle che oggi possno in grado maggiore offrire remunerazione e
sostenibilità agli investimenti in ricerca. Il problema è quello già
evidenziato in passato : perchè l'industria possa scoprire e sviluppare
composti è necessario avere bersagli biologici validi nei confronti dei
quali tali composti possano agire (nel caso in oggetto, il recettore V1A
della vasopressina. Oggi la scoperta non è più basata sulla casualità
(serendipity), ma sulla comprensione dei meccanismi patogenetici della
malattia e sulla identificazione dei bersagli a livello molecolare.
Tuttavia nell'autismo vi sono situazioni che interessano prodotto senza
brevetto (vedi ad esempio l'impiego del propanololo) nelle quali - a fronte
di risultati positivi in studi esploratori di fase 2 - non si procede alla
conferma dei risultati negli studi di conferma della fase 3. Questa è una
situaizone sulla quale intervenire.

Giuseppe Recchia

Il giorno 17 dicembre 2015 12:52, daniela marianicerati <
marianicerati a yahoo.it> ha scritto:

> Dal sito dell'NIH risulta che la multinazionale Hoffmann-La Roche sta
> facendo una sperimentazione su un farmaco per l'autismo*A Study of RG7314
> to Investigate Efficacy and Safety in Individuals With Autism Spectrum
> Disorders*
>
> https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01793441?term=autism+and+clinical+trials&rank=109
>
> A Multi-Center, Randomized, Double-Blind, 12-Week, Parallel Group,
> Placebo-Controlled Proof of Concept Study to Investigate the Efficacy and
> Safety of RG7314 in Individuals With *Autism* Spectrum Disorders (ASD)
>
> La sperimentazione si propone di arruolare 240 maschi con diagnosi di
> disturbi dello spettro autistico di eta' compresa tra i 18 e i 45 anni. Del
> farmaco sperimentale si conosce solo un codice per cui non se ne puo'
> giudicare il livello di plausibilita' biologica.
>
> E' una novita' che la grande industria si occupi di autismo. In altri
> campi l' industria, ricca di mezzi finanziari e umani, e' stata artefice di
> grandi progressi che sono andati a beneficio della salute dei pazienti.
> Speriamo che la stessa cosa avvenga per l'autismo.
> La conclusione della sperimentazione e' prevista per settembre 2016.
> Vedremo.
>
>
> _______________________________________________
> Lista di discussione autismo-biologia
> autismo-biologia a autismo33.it
> ANGSA (Associazione Nazionale Genitori Soggetti Autistici).
> Fondazione Augusta Pini ed Istituto del Buon Pastore Onlus.
> Per cancellarsi dalla lista inviare un messaggio a:
> valerio.mezzogori a autismo33.it
>
-------------- parte successiva --------------
Un allegato HTML è stato rimosso...
URL: http://autismo33.it/mailman/private/autismo-biologia/attachments/20151220/e8a8c7df/attachment.htm