[autismo-biologia] Drug discovery for autism spectrum disorder: challenges and opportunities

[daniela marianicerati]

 Undici anni fa, nel bollettino
dell’ANGSA di giugno – settembre 2002,
avevo riportato il seguente commento di Isabelle Rapin all’articolo di James T.
McCracken e coll. “Risperidone in Children with Autism and Serious
Behavioral Problems2“ 
«Lo studio controllato sull’efficacia del
risperidone è benvenuto e incoraggiante, nonostante le sue evidenti
limitazioni. La ricerca di farmaci efficaci e sicuri è stata frustrante per
tanti anni. Possa questo studio essere seguito da sperimentazioni su campioni
più numerosi, di durata più lunga, ma egualmente rigorose nella metodologia di
ricerca di interventi terapeutici sui bambini autistici. Di questi studi c’è un
bisogno fortissimo (letteralmente “Questi studi sono dolorosamente
necessari.” “Such studies are sorely needed”).» 
Sono passati 11 anni e le parole della Rapin sono
ancora tremendamente attuali. 
Non esiste una ricerca clinica per l’autismo e
gli studi continuano ad essere solo esploratori, pilota, generatori di ipotesi.
Anche quando le ipotesi sono robuste, manca la ricerca di conferma
(confirmatoria), che richiede preparazione, formazione, organizzazione, risorse
ed impegno. 
I trattamenti abilitativi hanno dimostrato una
loro efficacia, ma rimane una sproporzione enorme tra il tanto che si fa e il
poco che si ottiene. 
E c’è sempre il rischio che il lavoro assomigli a
quello di Penelope o che compaiano sintomi nuovi e di difficile gestione. E
dunque, sia per i sintomi “core” che per i sintomi associati il bisogno di un
aiuto, più o meno grande, da parte dei farmaci è fortissimo, ora come 11 anni
fa. 
Cosa c’è di nuovo rispetto ad allora? 
C’è una grandissima novità: l’industria
farmaceutica ha iniziato ad impegnarsi nella ricerca di nuovi farmaci per
l’autismo. 
E per immettere in commercio un farmaco efficace,
è necessario documentare efficacia e tollerabilità in modo appropriato, su
grandi numeri, cosa che la ricerca indipendente finora non è riuscita a fare. 
A testimonianza di questo impegno della ricerca
farmaceutica sta la comparsa di articoli come quello comparso di recente sulla
rivista Nature Reviews Drug Discovery,
12, 777–790 (2013) doi:10.1038/nrd4102, pubblicato online il primo ottobre
2013: 
Drug discovery for autism spectrum
disorder: challenges and opportunities, a firma di  Anirvan
Ghosh e coll, ricercatori della Hoffmann-La Roche
 
Gli autori esaminano punto per punto i dati della
letteratura da cui si puo’ partire per ipotizzare dei target per la
sperimentazione di nuovi farmaci. Ma la strada è tutta in salita. Tanto che gli
autori concludono “La corrente situazione non permette di individuare quali
pazienti o quali sintomi bersaglio potrebbero beneficiare di un certo tipo di
farmaci. Questo sottolinea ancora di più l’urgente bisogno di sviluppare
biomarcatori che potrebbero servire sia per una caratterizzazione diagnostica
che per la conseguente predizione della risposta a nuove terapie. 
Da qui l’impegno della Roche a
programmare studi non immediatamente finalizzati alla sperimentazione di
farmaci, ma finalizzati alla ricerca di biomarcatori. Questi studi sarebbero
esplorativi e osservazionali, non interventistici, almeno nella prima fase, che
sarebbe un necessario prerequisito per la seconda, quella di individuare nuovi
farmaci che abbiano una solida base di evidenze”
 
Essendo l’articolo di grande interesse,
ne ho dato un ampio resoconto al link 
www.angsaonlus.org/drug_discovery_2013.pdf 


Daniela Mariani Cerati
-------------- parte successiva --------------
Un allegato HTML è stato rimosso...
URL: http://autismo33.it/mailman/private/autismo-biologia/attachments/20131125/9bd0d29a/attachment.htm