[autismo-biologia] posizione di Telethon sulle terapie con cellule staminali

[Carlo Hanau]

*La posizione di Telethon sul caso della bambina con leucodistrofia
metacromatica e la "terapia" di stamina foundation*

Noi ricercatori, clinici e operatori di* Telethon impegnati nella lotta
alle malattie genetiche* su mandato dei pazienti conosciamo bene la
solitudine e la frustrazione di chi, come i genitori della piccola Sofia,
combatte ogni giorno contro malattie che procedono inesorabili e
immensamente più potenti dei nostri sforzi.
Come loro vogliamo che la ricerca arrivi al più presto a fermare tutta
questa sofferenza. Oggi, grazie al sostegno di milioni di italiani e al
lavoro di molti scienziati e clinici, siamo in grado di dare le prime buone
notizie. Una di queste riguarda proprio *la malattia di Sofia, la
leucodistrofia metacromatica, per la quale dopo anni di esperimenti in
laboratorio è stato avviato, nel 2010, uno studio clinico su otto piccoli
pazienti,* arrivati da ogni parte del mondo nell'Istituto Telethon San
Raffaele di Terapia Genica di Milano.
Tre anni dopo i risultati sono molto incoraggianti. Una buona notizia che
alimenta le speranze di tante famiglie. Un successo a cui, per ora,
dobbiamo applicare con molta cautela la parola "cura", anche se — questo
possiamo affermarlo con serenità e orgoglio — la nostra ricerca, su questa
terribile malattia, è sicuramente quella più all'avanguardia nel mondo.
Iniziamo adesso a vedere un futuro per i bambini che nascono con la
leucodistrofia metacromatica e non possiamo non ricordare che questo
risultato è frutto di un percorso lungo, complesso e costellato di
difficoltà, battute d'arresto e cambi di rotta.
La speranza di oggi porta in sé il dolore e il senso di impotenza che
abbiamo provato, per anni, nell'entrare in contatto con tanti bambini ai
quali, anche con l'eccellenza della nostra ricerca, non eravamo ancora in
grado di dare una risposta. È per questo motivo che *sentiamo il dovere di
mettere in guardia tutti contro chi illude la gente promettendo cure
miracolistiche prive di concreti fondamenti scientifici e non tiene conto
che le regole, anche e soprattutto in questo ambito, sono state create per
proteggere i pazienti e consentire a tutti di accedere alle terapie più
efficaci e sicure.*

*Sviluppare una terapia è un processo molto lungo e delicato*, che
coinvolge numerosi soggetti e richiede competenze e risorse diverse in
termini economici, di tempo e di persone. Affinché una terapia possa essere
definita tale, occorre che abbia superato una serie di tappe essenziali che
consentano di dimostrarne la sicurezza e l'efficacia per il paziente, prima
in laboratorio e poi con la sperimentazione sui pazienti.

Innanzitutto *è necessario partire da solidi dati ottenuti in laboratorio
pubblicati, ripetibili e condivisi con il resto della comunità scientifica*.
Il delicato passaggio dal laboratorio alla sperimentazione clinica avviene
poi sotto lo stretto controllo delle autorità regolatorie (in Italia
l'Agenzia italiana del farmaco, l'Istituto superiore di sanità, i comitati
etici), enti che hanno il compito di definire le regole da seguire e di
vigilare perché la salute dei pazienti sia sempre salvaguardata.

*Il protocollo di una sperimentazione clinica deve essere definito in ogni
dettaglio:* quanti e quali pazienti coinvolgere, quali parametri misurare
per valutare che quel trattamento sia in primo luogo sicuro e in secondo
luogo efficace, quanto farlo durare, quanto costa. Soltanto in questo modo
si può stabilire nel modo più oggettivo possibile se un trattamento abbia
effettivamente un valore terapeutico e meriti di essere sviluppato e reso
disponibile a tutti i pazienti che ne abbiano bisogno.

*Derogare a tutto ciò e chiamare "terapie" trattamenti sviluppati al di
fuori delle regole condivise dalla comunità scientifica significa
danneggiare innanzitutto i pazient*i ma può persino compromettere lo
sviluppo corretto e le future applicazioni delle nuove terapie, come quelle
con cellule staminali.

Anche l'uso "compassionevole" di una terapia al di fuori della
sperimentazione clinica è regolamentato dalla legge e prevede che nel caso
di una malattia grave per la quale non esistano alternative terapeutiche
(come spesso sono le malattie genetiche rare) un trattamento non ancora
completamente studiato sia utilizzato soltanto se esista un bilancio
favorevole tra rischi e benefici e comunque senza derogare alle regole che
ne assicurano la qualità e sicurezza.

*Francesca Pasinelli,* Direttore generale Fondazione Telethon

*Luigi Naldini,* Direttore dell'Istituto Telethon San Raffaele di Terapia
Genica di Milano e Presidente della Società Europea di Terapia Genica e
Cellulare
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