[autismo-biologia] Products in clinical development for ASDs (September 2012)

Lun 5 Nov 2012 14:52:52 CET

Nel
2003 era uscito un articolo molto promettente sulla ossitocina come possibile
terapia dei sintomi nucleari dell’autismo
Autori: Eri Hollander, Sherie Novotny, Margaret
Hanratty, Rona Yaffe, Cocetta M De Caria, Bonnie R Aronowitz, Serge Mosovich
Titolo: Oxytocin Infusion Reduces Repetitive Behaviors
in Adults with Autistic and Asperger’s Disorders
Fonte:
Neuropsychopharmacology (2003) 28, 193-198

http://www.nature.com/npp/journal/v28/n1/full/1300021a.html

Sul
bollettino dell’angsa, dopo un riassunto dell’articolo, facevo il seguente
commento
"Anche questo
lavoro, come quello, illustrato nel numero 4/5 del 2002 sul risperidone, è un
lavoro finanziato dallo Stato Americano e dalle associazioni di genitori, tra
cui il CAN (Cure Autism Now), fondato dai coniugi Iversen nel 1995. L’esigenza
da cui nascono queste ricerche è quella, ben espressa dagli Iversen, di
investire risorse nella ricerca per scoprire i meccanismi biologici che portano
all’autismo con mezzi adeguati ai tempi. Questo significa tenere conto dei
progressi delle neuroscienze e favorire interazioni reciproche tra conoscenze
biologiche di base e ricerca clinica. Tra i pregi di questo lavoro sta il fatto
di essere partiti da basi  razionali,
cioè da premesse di biologia molto solide. Prima di arrivare alla
sperimentazione sull’uomo infatti sono state fatte ricerche molto raffinate sul
ruolo dell’ossitocina nello sviluppo delle abilità sociali negli animali e
nell’uomo. La sperimentazione dà un suggerimento per un’eventuale terapia, ma aiuta
anche a fare luce sulla genesi dei disturbi autistici e pone le basi per altre
sperimentazioni, in particolare è un invito a replicare la ricerca per
verificare che i risultati positivi siano confermati da altri gruppi di
ricercatori. Usa una metodologia corretta in quanto esiste il gruppo di
controllo a cui viene somministrato il placebo, condizione indispensabile per
verificare se un miglioramento è dovuto al farmaco o al caso. Si vede infatti
che il 40% dei soggetti ha dei risultati positivi col placebo. Questo dato, ben
noto a chi si occupa di farmacologia clinica, deve mettere in guardia contro
quei numerosi venditori di nuove terapie che, oltre a partire da premesse
razionali molto deboli, portano a riprova dell’efficacia solo testimonianze
entusiastiche di genitori, senza riportare quelle di chi non ha avuto risultati
e senza nessun gruppo di controllo. 
Un
altro merito del presente lavoro è l’assoluta novità in quanto l’ossitocina è
un farmaco veramente diverso da tutti quelli finora sperimentati nell’autismo e
il risultato positivo, anche se non entusiasmante, incoraggia a continuare su
questa strada. 
Non
vi sono ancora le premesse per proporre l’ossitocina come terapia, cosa che
sarebbe possibile anche con formulazioni per via nasale, che sono state
utilizzate in sperimentazioni sul disturbo ossessivo-compulsivo. C’è per ora
l’indicazione a replicare la sperimentazione con la stessa metodologia rigorosa
utilizzata in questo lavoro che speriamo incoraggi altri ricercatori e,
spiegabilmente, anche l’industria, che, anche in questo caso, è stata
totalmente assente”

Sono
passati nove anni e il lento percorso della sperimentazione dell’ossitocina continua,
ma siamo ancora lontani dall’avere risposto al quesito se essa abbia i
requisiti per diventare una terapia sintomatica dell’autismo e se il bilancio
tra effetti positivi e negativi sia favorevole. 

La compagnia che la sta sperimentando è Kyalin Biosciences 
La sperimentazione è solo in fase 1 e manca ancora tanta strada per
arrivare a risultati conclusivi e a un eventuale indicazione terapeutica

Di
questo e di altri farmaci in corso di sperimentazione per i sintomi nucleari
dell’autismo parla l’ultimo numero della rivista Nature Review Drug
Discovery nell’’articolo  Autism
spectrum disorders, che fornisce un
aggiornamento sullo stato attuale dello sviluppo dei nuovi farmaci per il
trattamento dei disturbi dello spettro autistico.

Dall’articolo
copio la seguente tabella riassuntiva

Products in
clinical development for ASDs (September 2012) 
Drug  Mode of action  Formulation  ASD indication  Companies (licensee)  Phase (country)  
CM-AT  Protease stimulant  Oral powder  Core symptoms  Curemark  III (United States)  
Fluoxetine (AT001; previously NPL-2008)  Selective serotonin reuptake inhibitor  Oral rapidly disintegrating tablet  Core symptoms  Autism Therapeutics (previously Neuropharm)  III (United States)  
Arbaclofen (STX-209)  GABAB receptor agonist  Oral rapidly disintegrating tablet  Core symptoms  Seaside Therapeutics  IIb (United States)  
hUCB-MNC  Stem cell therapy  Injectable  Core symptoms  Beike Biotech  IIa (China)  
Memantine hydrochloride  NMDA receptor antagonist  Oral capsule  Core symptoms  ForestLaboratories and Merz Pharma  II (United States)  
Carbetocin  Oxytocin receptor agonist  Inhaled transnasal  Core symptoms  Kyalin Biosciences (previously Cypress Bioscience)  I (United States)  
RO-5028442  Unknown  Unspecified  Core symptoms  Roche  I (United States)  
RG-7314  Vasopressin antagonist  Unspecified  Social deficits  Roche  I (United States)  
Lurasidone hydrochloride  Dopamine antagonist  Oral tablet  Core symptoms  Sunovion Pharmaceuticals  I (United States)  

Vi
sono farmaci innovativi, come l’antagonista della vasopressina, che si
inserisce nel filone di ricerca sulle azioni pro socializzanti  e anti socializzanti dei peptidi della
neuroipofisi, al pari dell’ossitocina.

Vi
sono vecchi farmaci, per i quali l’autismo sarebbe solo una nuova indicazione,  come l’antidepressivo fuoxetina, l’antipsicotico
lurasidone e l’antiAlzheimer memantina.

Vi è un farmaco sconosciuto di cui si
conosce solo la sigla, RO-5028442, in
fase uno di sperimentazione da parte della Roche. 

Riuscirà
uno di questi farmaci a superare il placebo in efficacia e innocuità? 

Non
vorrei dire “Ai posteri l’ardua sentenza” 

L’industria,
quando ci si mette, riesce a bruciare i tempi, come ha fatto in tanti campi
della medicina nei quali malattie incurabili sono diventate curabili in tempi
brevi.
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